네덜란드 제약회사 프로센사(Prosensa Holding)는 미국 FDA가 근육장애 치료제 드리사퍼센(Drisapersen)에 대해 가속 승인을 받을 수 있는 길을 열어줬다고 밝혔다.
프로센사는 이와 관련해 2건의 임상시험을 실시할 계획이며 미국에서는 올해 말에 승인 신청하고 유럽에서는 가까운 시일 내에 신청하겠다고 발표했다.
드리사퍼센은 사렙타 테라퓨틱스(Sarepta Therapeutics)의 에테플러센(eteplirsen)과 마찬가지로 뒤시엔느 근위축증(DMD)을 치료하기 위한 약물이다.
FDA의 이번 결정 덕분에 프로센사는 이르면 내년에 미국 승인을 획득할 수 있을 전망이다. 전문가들은 드리사퍼센의 경우 회사의 지리적인 이점으로 인해 유럽에서는 사렙타의 약물보다 더 높은 매출을 기록할 것이라고 예상했다.
드리사퍼센과 에테플러센은 디스트로핀 단백질 생산을 향상시키는 작용기전을 가지고 있다.
앞서 FDA는 지난 4월 에테플러센의 승인을 위한 대체 경로를 제시했으며 유럽 당국은 지난달 PTC 테라퓨틱스가 보유한 트랜슬라나(Translarna)의 조건부 승인을 권고하는 등 최근 각국의 규제기관으로부터 DMD 치료제의 개발을 격려하기 위한 신호가 나오고 있다.
지난 1월 프로센사는 최종단계 임상시험은 실패했지만 드리사퍼센이 질병 진행을 늦추는 효과가 있다는 추가 결과가 도출된 뒤 이 약물의 개발을 계속 추진할 것이라고 밝힌 바 있다.
개발 파트너였던 GSK는 2009년부터 이어온 협력 계약을 끝내고 약물에 대한 권리를 프로센사에게 반환했다.
가속 승인은 보통 다른 치료대안이 없는 심각한 질병을 대상으로 하는 약물에 대해 초기 임상 결과를 토대로 시판 허가를 받을 수 있는 기회를 주는 제도로 제약사에서는 제품 승인 뒤 대규모 임상시험을 완료해야만 한다.
