[의약뉴스] 미국 식품의약국(FDA)이 MSD(미국 머크)의 폐동맥고혈압(PAH) 치료제 신약 후보물질 소타터셉트(Sotatercept)를 우선 심사 대상으로 지정했다.
지난달 28일(현지시각) MSD는 미국 FDA가 성인 폐동맥고혈압 환자 치료를 위한 액티빈 신호 억제제 소타터셉트에 대한 생물학적제제 허가신청(BLA)을 접수하고 우선 심사 대상으로 지정했다고 발표했다.
FDA는 처방의약품 신청자 수수료법(PDUFA)에 따라 내년 3월 26일까지 소타터셉트의 허가 여부를 결정하기로 했다.
폐동맥고혈압은 희귀하고 진행성이며 생명을 위협할 수 있는 질환으로 폐의 혈관이 좁아져 심장에 큰 부담을 줄 수 있다.
소타터셉트 허가 신청은 기본요법에 소타터셉트를 추가했을 때 6분 보행거리(6MWD)와 2차 결과 측정 항목 9개 중 8개에서 통계적으로 유의하고 임상적으로 의미 있는 개선이 나타난 임상 3상 시험 STELLAR의 데이터를 기반으로 한다.
STELLAR는 WHO 기능분류 II 또는 III에 해당하고 기본요법으로 치료받은 폐동맥고혈압(WHO Group 1) 성인 환자를 대상으로 소타터셉트의 안전성 및 유효성을 평가한 중추적 임상 3상, 무작위, 이중맹검, 위약대조, 다기관, 병행군 연구다.
소타터셉트는 1차 평가변수인 24주 시점 6분 보행거리를 40.8미터가량 증가시키면서 운동 능력을 유의하게 개선한 것으로 나타났다. 또한 추적 관찰기간 중앙값 32.7주 동안 임상적 악화 또는 사망 위험을 위약 대비 84% 감소시켰다.
소타터셉트의 안전성 프로파일은 이전 연구에서 관찰된 것과 일치했다. 이러한 임상시험 결과는 2023 미국심장학회/세계심장학회 학술대회(ACC.23/WCC)에서 발표됐고 뉴잉글랜드저널오브메디신에 게재됐다.
MSD연구소 요르그 코글린 글로벌임상개발부 수석부사장은 “지난 20년 동안 이뤄진 PAH 치료 발전에도 불구하고 여전히 환자의 결과를 개선해야 할 필요성이 큰 편이다”고 말했다.
이어 “FDA의 허가 신청 접수는 이 새로운 액티빈 신호 억제제를 환자에게 제공하기 위한 여정에서 흥미로운 이정표”라며 “임상 3상 시험 STELLAR에서 1차 및 2차 결과 측정 항목에 걸쳐 관찰된 상당한 개선을 바탕으로 소타터셉트가 PAH 환자 치료를 혁신할 잠재력을 갖고 있다고 믿는다”고 강조했다.
소타터셉트는 FDA로부터 혁신치료제, 희귀의약품으로 지정됐고 유럽의약품청(EMA)로부터 PRIME(Priority Medicines), 희귀의약품으로 지정됐다.
현재 MSD는 STELLAR 외에도 질병 진행 또는 사망 위험이 중간 수준이거나 높은 폐동맥고혈압 성인 환자와 좌심실계 질환으로 인한 폐고혈압(WHO Group 2) 환자를 대상으로 소타터셉트를 평가하는 임상시험도 진행 중이다.
MSD는 2021년에 액셀러론 파마(Acceleron Pharma) 인수를 통해 폐고혈압 분야에서 소타터셉트에 대한 독점적 권리를 획득했고 브리스톨마이어스스퀴브(BMS)와 소타터셉트에 대한 라이선싱 계약을 맺고 있다.
소타터셉트는 승인될 경우 폐동맥고혈압에 대한 새로운 치료 기전을 제공하는 계열 내 최초의 신약이 될 것이며 향후 블록버스터급 매출을 올릴 것으로 전망되고 있다.
