[의약뉴스] 일본 다케다제약이 근위축성측삭경화증(ALS, 일명 루게릭병) 치료제 개발을 위해 미국 생명공학기업 아큐라스템(AcuraStem)과 손을 잡았다.
지난 25일(현지시각) 아큐라스템은 다케다와 근위축성측삭경화증 치료를 위한 혁신적인 안티센스 올리고뉴클레오타이드(ASO) AS-202를 포함해 PIKFYVE 표적 치료제를 개발하고 상용화하기 위한 라이선스 계약을 체결했다고 발표했다.
PIKFYVE는 근위축성측삭경화증에 새로운 치료 표적이며 전두측두엽치매(FTD) 같은 추가적인 TDP-43 단백질 병증 치료와 관련이 있을 수 있다.
아큐라스템의 치료 전략은 독성 단백질 응집체를 배출하고 건강한 신경세포 기능을 보호함으로써 신경 퇴행을 해결하는데 초점을 맞춘다.
이 새로운 치료 메커니즘은 아큐라스템의 공동 설립자인 미국 서던캘리포니아대학교의 저스틴 이치다 박사가 환자 유래 질병 모델을 사용해 처음 발견했고 아큐라스템의 iNeuroRx 질병 모델링 플랫폼으로 추가 개발됐다.
아큐라스템 연구진은 안티센스 올리고뉴클레오타이드를 매개로 한 PIKFYVE 억제가 운동 기능을 회복하고 신경 퇴행을 줄일 수 있으며 근위축성측삭경화증과 전두측두엽치매의 여러 생체 내 모델에서 생존을 개선할 수 있음을 입증했다.
계약 조건에 따라 다케다는 아큐라스템의 PIKFYVE 프로그램에 대한 전 세계 독점 라이선스를 받게 된다. 아큐라스템은 계약 기간 동안 모든 임상, 규제, 상업적 이정표 달성 여부에 따라 선불금 및 마일스톤 금액을 포함해 총 약 5억8000만 달러와 제품 순매출에 따른 로열티를 받을 수 있다.
아큐라스템은 AS-202 전임상 연구를 진행하고 잠재적인 후속 ASO의 특성화에 도움이 되는 특정 활동을 수행할 예정이다. 다케다는 임상 개발, 규제 업무, 글로벌 상용화를 포함한 모든 개발 활동을 담당한다.
아큐라스템의 샘 앨워스 CEO는 “아큐라스템의 사명은 유망한 치료제가 필요한 환자에게 최대한 빨리 이를 제공하는 것”이라며 “당사의 사명을 달성하기 위한 세계적인 수준의 임상 개발 및 상업적 역량을 갖춘 다케다와 협업하게 돼 기쁘게 생각한다”고 밝혔다.
다케다 신경과학치료분야 총괄 사라 셰이크는 “우리는 ALS를 포함해 사회에서 가장 쇠약하게 하는 신경질환에 대한 혁신적인 치료제를 개발하는 것을 목표로 하고 있다. 최근 이뤄진 치료 발전으로 일부 환자에게 새로운 희망이 생겼지만 여전히 상당한 미충족 수요가 남아있다”고 말했다.
이어 “AS-202가 ALS와 특정 형태의 치매를 포함한 기타 TDP-43 단백질병증의 병리학적 특징인 TDP-43 응집을 해결하고 TDP-43 기능을 개선하는 독특한 이중 작용 메커니즘을 통해 이러한 미충족 수요를 해결할 잠재력이 있다고 믿는다”며 “아큐라스템의 연구를 바탕으로 이 흥미로운 과학을 발전시키고 환자에게 전할 수 있길 기대한다”고 덧붙였다.
