[의약뉴스] 미국 식품의약국(FDA)이 항체약물접합체(ADC) 엔허투(성분명 트라스투주맙데룩스테칸)를 HER2 양성 고형암 및 대장암에 대한 혁신치료제로 추가 지정했다.
다이이찌산쿄와 아스트라제네카는 지난 31일(현지시각) 미국에서 엔허투를 ▲ 이전 치료 이후 진행됐고 만족할 만한 대체 치료 옵션이 없는 절제 불가능한 또는 전이성 HER2 양성 고형종양 성인 환자 ▲ 이전에 두 개 이상의 요법을 투여받은 HER2 양성 전이성 직결장암 환자의 치료를 위한 혁신치료제로 지정받았다고 발표했다.
엔허투는 다이이찌산쿄와 아스트라제네카가 공동 개발 및 상용화 중인 HER2 표적 항체약물접합체다.
HER2 과발현은 다양한 유형의 전이성 고형암 환자 중 1%~28%에서 관찰되고 대장암 환자의 최대 5%에서 관찰된다.
이러한 암 유형, 특히 표준 치료 후 질병이 진행됐거나 불응성인 환자에게 효과적인 치료에 대한 미충족 수요가 존재한다.
미국 FDA의 혁신치료제 지정은 심각한 질환을 치료하고 상당한 미충족 의료 수요를 해결할 수 있는 잠재적인 신약의 개발과 규제 심사를 가속화하기 위해 고안됐다.
혁신치료제 지정에는 임상적으로 유의한 평가변수에서 기존 의약품 대비 상당한 개선을 입증하는 고무적인 예비 임상 결과가 필요하다.
전이성 HER2 양성 고형암에 대한 혁신치료제 지정은 현재 진행 중인 DESTINY-PanTumor02 임상 2상 시험과 엔허투 임상 개발 프로그램의 다른 연구에서 도출된 데이터를 기반으로 이뤄졌다.
담도암, 방광암, 자궁경부암, 자궁내막암, 난소암, 췌장암, 기타 종양을 포함한 HER2 발현 전이성 고형암 환자를 대상으로 수행된 DESTINY-PanTumor02의 중간 분석 결과는 2023 미국임상종양학회(ASCO) 연례 학술대회에서 발표됐다.
HER2 양성 전이성 대장암에 대한 혁신치료제 지정은 2022 미국임상종양학회 소화기암 심포지엄(ASCO GI)에서 발표된 DESTINY-CRC01 임상 2상 시험의 최종 결과와 2023 ASCO 연례 학술대회에서 발표된 DESTINY-CRC02 임상 2상 시험의 일차 결과를 기반으로 한다.
다이이찌산쿄 연구개발 글로벌 총괄 켄 다케시타 박사는 “엔허투는 치료하기 어려운 암에 걸쳐 잠재적 혜택이 입증된 최초의 HER2 표적 치료제로, 이번 지정은 이 혁신적인 의약품의 지속적인 잠재력을 인정받은 것”이라고 강조했다.
이어 “이 치료제를 최대한 빨리 더 많은 환자에게 제공하기 위해서 이러한 종양 유형에서 엔허투에 대한 추가적인 기회를 모색하려고 노력 중이다”고 밝혔다.
아스트라제네카의 수잔 갈브레이스 항암제 연구개발 부사장은 “이는 현재 예후가 좋지 않은 광범위한 HER2 발현 고형암 환자에게 엔허투를 제공하는데 있어 중요한 단계”라면서 “이러한 지정에 기여한 범종양 및 대장암 임상시험에서 최근 보고된 결과에 고무돼 있고 이 환자들에게 잠재적인 새로운 표적 치료 옵션을 제공하기 위해 FDA과 긴밀하게 협력할 수 있길 기대한다”고 말했다.
엔허투는 미국에서 7개의 혁신치료제 지정을 획득했고 HER2 발현 전이성 고형암에 대한 지정은 엔허투가 처음으로 암종 불문 적응증에 혁신치료제로 지정된 것이다. 이전에 엔허투는 유방암 적응증 3개, HER2 변이 전이성 비소세포폐암, HER2 양성 전이성 위암에 대한 혁신치료제로 지정된 바 있다.
