[의약뉴스] 유럽 집행위원회가 스위스 제약회사 로슈의 척수성 근위축증(SMA) 치료제 에브리스디(성분명 리스디플람)를 신생아에게도 사용할 수 있도록 확대 승인했다.
로슈는 유럽 집행위원회가 제1형, 제2형, 제3형 척수성 근위축증으로 임상 진단을 받았거나 생존운동신경세포2(SMN2) 유전자 복제수가 1~4개인 출생 후 2개월 미만 영아를 포함하도록 에브리스디의 유럽연합(EU) 내 판매 허가를 확대했다고 29일(현지시각) 발표했다.
이번 확대 승인은 제1형 척수성 근위축증을 가진 출생 후 6주까지의 증상 발현 전 영아를 대상으로 진행 중인 RAINBOWFISH 임상시험의 중간 데이터에 의해 뒷받침된다.
중간 분석은 최소 1년 동안 연구 평가를 완료한 SMN2 유전자 복제수 2 또는 3인 영아 6명을 대상으로 수행됐다.
모든 영아는 에브리스디 치료 1년 이후 앉을 수 있었고 67%(4/6)는 서 있을 수 있었으며 50%(3/6)는 독립적으로 걸을 수 있었다. 또한 모든 영아는 12개월 시점에 영구적인 호흡 보조 없이 생존했다.
증상 발현 전 영아에서 에브리스디의 안전성 프로파일은 증상을 보이는 척수성 근위축증 환자를 대상으로 실시된 이전 임상시험에서 관찰된 안전성 프로파일과 일치했다.
가장 흔하게 관찰된 이상반응은 발열, 설사, 발진, 상기도감염(비인두염, 비염 포함), 하기도감염(폐렴, 기관지염 포함), 변비, 구토, 기침이다.
로슈의 최고의료책임자 겸 글로벌제품개발 총괄 리바이 개러웨이 박사는 “이번 라벨 확장을 통해 출생 직후 에브리스디로 아이를 치료할 수 있게 됐으며 이는 건강한 아이들과 유사하게 앉고, 일어서고, 걷는 이정표를 달성할 수 있는 가장 큰 기회를 제공할 수 있다”고 의미를 부여했다.
유럽에서 에브리스디는 2021년 3월에 생후 2개월 이상 척수성 근위축증 환자의 치료제로 처음 승인됐다. 이전 승인은 중추적인 임상시험 SUNFISH 및 FIREFISH의 데이터를 기반으로 이뤄졌다.
현재 에브리스디는 전 세계 100여 개국에서 승인된 유일한 비침습 척수성 근위축증 치료제다.
로슈는 에브리스디와 근육 성장을 표적으로 하는 항-마이오스타틴 약물 병용요법을 평가하는 임상 2/3상 시험 MANATEE도 진행 중이다.
