[의약뉴스] 미국 제약회사 엑셀리시스(Exelixis)가 티로신 키나아제 억제제 카보메틱스(성분명 카보잔티닙)의 신경내분비종양 임상 3상 시험에서 극적인 효과가 관찰됨에 따라 연구를 조기 종료하기로 결정했다.
엑셀리시스는 종양학임상시험협회(Alliance for Clinical Trials in Oncology)의 독립적인 데이터안전성모니터링위원회(DSMB)가 임상 3상 시험 CABINET의 중간 분석에서 관찰된 극적인 효능 개선을 이유로 맹검을 해제하고 조기 중단할 것을 만장일치로 권고했다고 24일(현지시각) 발표했다.
CABINET는 이전에 전신 치료 이후 진행을 경험한 진행성 췌장 신경내분비종양(pNET) 또는 진행성 췌장 외 신경내분비종양 환자를 대상으로 카보잔티닙과 위약을 비교 평가하고 있다.
이 임상시험은 미국 국립암연구소(NCI)가 후원하고 종양학임상시험협회가 주도하고 있다.
카보잔티닙은 임상시험의 두 코호트 모두에서 질병 진행 또는 사망 없이 생존한 기간을 상당히 연장한 것으로 나타났다.
임상시험에서 관찰된 카보잔티닙의 안전성 프로파일은 알려진 안전성 프로파일과 일치했고 새로운 안전성 신호는 발견되지 않았다.
자세한 연구 결과는 향후 학술대회에서 발표될 것이며 미국 식품의약국(FDA)과 논의될 예정이다.
CABINET 임상시험 책임연구자인 미국 다나파버암연구소의 카르시노이드 및 신경내분비종양 프로그램 디렉터 겸 소화기암센터 임상 디렉터인 제니퍼 챈 박사는 “진행성 신경내분비종양 환자는 치료 옵션이 제한적"이라며 "현재는 이전 치료 중 진행 이후 치료 경로가 불분명하기 때문에 발병률이 증가하는 이 질환에 대한 추가적인 옵션이 필요한 실정”이라고 설명했다.
이어 “카보잔티닙이 췌장 및 췌장 외 신경내분비종양 환자에 효과 혜택을 보인 CABINET 임상시험의 유망한 결과는 반가운 소식으로, 카보잔티닙이 이 커뮤니티의 중요한 미충족 수요를 해결할 잠재력이 있음을 보여준다”고 의미를 부여했다.
엑셀리시스 의학부 윌 버그 수석부사장은 “이전 치료 이후 질병이 진행된 진행성 췌장 또는 췌장 외 신경내분비종양 환자를 위한 표준 치료법이 없는 상황에서 카보잔티닙이 치료하기 어려운 진행성 암을 앓는 두 환자군의 결과를 개선한 것으로 나타나 기쁘게 생각한다”고 밝혔다.
이어 “데이터안전성모니터링위원회가 극적인 효능 개선을 이유로 CABINET 연구의 맹검을 해제하도록 권고한 것에 감사드리며 미국 식품의약국과 이러한 결과에 대해 논의할 수 있길 기대한다”고 덧붙였다.
현재 카보메틱스는 진행성 신장세포암, 간세포암 치료제로 허가됐고 미국과 유럽에서는 분화 갑상선암 치료제로도 승인됐다. 엑셀리시스는 미국에서 카보메틱스의 개발과 상용화를 위한 독점적 권리를 보유하고 있고 일본에서는 다케다, 이외에 다른 국가에서는 입센이 독점적 권리를 보유하고 있다.
