[의약뉴스] 스위스 제약사 페링제약이 방광암 유전자 치료제 애드스틸라드린(Adstiladrin, nadofaragene firadenovec-vncg)의 로열티 권리를 미국 로열티 파마(Royalty Pharma)에 5억 달러에 매각했다.
로열티 파마와 페링제약은 로열티 파마가 애드스틸라드린의 미국 순매출에 따른 종합 로열티를 선불금 3억 달러와 마일스톤 2억 달러에 인수했다고 24일(현지시각) 발표했다.
마일스톤 지급은 2025년에 애드스틸라드린의 특정 생산 목표 달성 여부에 달려있다.
이번 거래로 페링은 미국 내 방광암 환자를 위한 애드스틸라드린의 생산 역량 확대, 상용화, 추가 임상 개발을 지원하기 위한 상당한 비희석 자본을 확보하게 됐다.
애드스틸라드린은 작년 12월에 미국 식품의약국(FDA)에 의해 유두상 종양이 있거나 없고 상피내암종(CIS)이 있는 고위험 BCG(Bacillus Calmette-Guérin) 불응 비근육 침습성 방광암(NMIBC) 성인 환자의 치료 용도로 승인된 방광 내 투여하는 유전자 치료제다.
페링은 미국에서 다음 달에 조기 경험 프로그램을 통해 애드스틸라드린을 출시할 계획이다. 페링에 의하면 FDA는 올해 4월에 애드스틸라드린의 생물학적제제 허가신청에 대한 사전승인 추후 보완을 허가해 원료의약품 생산 공정 규모를 확대할 수 있도록 했다.
계약 조건에 따라 로열티 파마는 미국 내 애드스틸라드린 순매출에 대해 5.1%의 로열티를 받게 되며 제조 관련 마일스톤 지급 시 로열티 비율을 8%로 높일 수 있다. 로열티 기간은 2030년대 초중반에 종료될 예정이다.
페링제약의 비뇨기종양 사업 글로벌 총괄 비핀 달미아는 “애드스틸라드린은 지난 수십 년 동안 진전이 거의 없었던 이 분야에서 현재 1차 치료에 더 이상 반응하지 않고 다른 좋은 옵션이 거의 없는 고위험 NMIBC 환자에게 중요한 혁신을 가져온다”고 강조했다.
이어 “자사의 야망은 애드스틸라드린을 이 환자를 위한 새로운 표준 치료제이자 핵심 치료제로 자리 잡게 하고 다른 요로상피암에 대한 연구를 촉진하는 것”이라면서 “이번 계약은 애드스틸라드린을 자사의 비뇨기종양 분야 리더십의 토대로 더욱 발전시키기 위한 상당한 규모의 투자를 계속할 수 있도록 한다”고 의미를 부여했다.
로열티 파마의 파블로 레고레타 설립자 겸 최고경영자는 “애드스틸라드린은 당사의 다각화된 로열티 포트폴리오에서 첫 번째 유전자 치료제"라며 "이 치료제가 블록버스터 잠재력을 갖고 있다고 믿으며, 애드스틸라드린 출시를 지원하고 페링이 미국에서 가능한 한 많은 환자에게 이 중요한 치료제를 제공할 수 있도록 돕게 돼 기쁘게 생각한다”고 밝혔다.
방광암은 미국에서 6번째로 흔한 암으로 비근육 침습성 방광암은 전체 신규 방광암의 약 75%를 차지한다.
BCG는 고등급 비근육 침습성 방광암 환자의 1차 표준 치료제로 사용되는데 BCG로 초기 치료를 받는 환자의 50% 이상은 1년 이내에 질병 재발 및 진행을 경험하며 많은 환자들이 BCG 불응 질병을 앓는다.
