[의약뉴스] 미국 식품의약국(FDA)이 호주 제약사 메소블라스트(Mesoblast)의 골수이식 합병증 치료제 승인을 거절했다.
지난 3일(현지시각) 메소블라스트는 FDA로부터 소아 스테로이드 불응성 급성 이식편대숙주질환(SR-aGVHD) 치료제 레메스템셀-L(remestemcel-L)의 생물학적제제 허가신청서에 대한 보완 요구를 받았다고 발표했다.
FDA는 시판 허가를 뒷받침하는 추가적인 데이터가 필요하다고 지적했다. 메소블라스트는 승인에 필요한 데이터를 확보하기 위해 사망률이 가장 높은 고위험 성인을 대상으로 표적화된 대조군 연구를 수행하기로 했다.
이 성인 연구는 소아에서부터 성인 SR-aGVHD 적응증까지 순차적인 진행을 계획한 메소블라스트의 전반적인 상업 전략에 따른 것이라고 한다. SR-aGVHD 시장에서는 성인 환자가 80%로 대부분을 차지하는 것으로 알려졌다.
현재 메소블라스트는 성인 환자를 대상으로 한 긴급 IND(임상시험계획) 프로그램을 통해 사망률이 가장 높은 성인 집단에서 레메스템셀-L의 생존 혜택을 보여주는 파일럿 데이터를 생성한 상태다. 이미 미국 내 여러 전문센터의 연구자들과 협력하면서 잠재적으로 기존 임상시험 네트워크를 활용하는 성인 추적 연구 프로토콜을 수립하고 있다.
메소블라스트는 45일 이내에 FDA와 타입 A 미팅에서 성인 임상시험 설계에 관한 의견을 조율할 계획이라고 밝혔다.
이전에 메소블라스트는 소아 SR-aGvHD 환자 54명을 대상으로 한 단일군 임상 3상 시험의 사전 지정된 1차 평가변수를 성공적으로 충족한 바 있다.
FDA 항암제자문위원회는 2020년 8월에 소아 환자 집단에서 레메스템셀-L의 효능에 대해 9대 1로 긍정적인 의견을 제시했었는데 이후 FDA는 추가적인 조치가 필요하다고 요구하면서 승인을 거절했다.
메소블라스트는 올해 1월에 임상 3상 시험의 장기 추적관찰 데이터를 포함시켜 FDA에 허가신청서를 재제출했다. 장기 추적 데이터에 의하면 질병 중증도를 바탕으로 2년 생존율이 20% 미만으로 예상되는 환자들을 대상으로 레메스템셀-L 치료 후 4년 이상 추적한 결과 생존율이 50%로 나타났다.
또한 사후 성향일치 연구에서 가장 위험이 높은 환자들의 6개월 생존율이 레메스템셀-L 치료군의 경우 67%, 다른 미승인된 치료 그룹의 경우 10%로 집계됐다. 이러한 소아 연구 데이터는 고위험 성인 SR-aGVHD 환자를 대상으로 한 연구에서 레메스템셀의 사용을 뒷받침할 수 있다.
메소블라스트의 실비우 이테스쿠 최고경영자는 “FDA가 자사의 제조 공정을 실사했을 때 관찰된 우려사항은 없다. 당국은 현재까지 레메스템셀-L로 치료받은 1300명 이상의 환자들에 대해 안전성 문제를 제기하지 않았고 효능 분석에 대한 개선점을 인정했다”고 전했다.
그러면서 “당사는 이 파괴적인 질병으로 고통 받는 소아와 성인 모두에게 레메스템셀-L을 제공하기 위해 변함없이 노력하고 있으며 이러한 환자들에게 절실히 필요한 제품을 공급하는 방법을 상당히 명확하게 파악한 상황이다”고 강조했다.
이번 승인 실패 소식이 전해진 이후 메소블라스트의 주가는 60%가량 하락했다.
