[의약뉴스] 유럽 규제기관이 프랑스 제약사 입센의 희귀 골질환 치료제 팔로바로텐(palovarotene)의 판매를 허가하지 않기로 했다.
입센은 유럽 집행위원회가 앞서 올해 5월에 유럽 약물사용자문위원회(CHMP)가 제시한 의견에 따라 진행성 골화섬유형성이상(FOP) 치료제 팔로바로텐의 판매 허가를 거절했다고 19일(현지시각) 발표했다.
팔로바로텐은 전 세계적으로 약 900건이 발생한 것으로 알려진 초희귀 질환인 진행성 골화섬유형성이상에 대해 허가 신청된 최초의 치료제다.
진행성 골화섬유형성이상은 새롭고 비정상적인 골 형성을 초래하는 악화가 발생해 골격 외부의 근육, 관절 및 기타 신체 부위에 축적될 수 있는 만성 진행성 질환이다.
팔로바로텐은 레티노이드 신호 경로에서 골격 발달과 이소성 골의 중요한 조절인자인 레티노산 수용체 감마(RARγ)를 선택적으로 표적으로 하는 경구용 의약품이다. 레티노이드 신호 경로 내에 수용체, 성장인자, 단백질 간의 상호작용을 매개해 새로운 비정상적인 골 형성을 줄이도록 설계됐다.
입센은 팔로바로텐을 15년 동안 종합적인 임상 프로그램을 통해 연구해왔다고 설명했다. 여기에는 진행성 골화섬유형성이상에 대한 최초이자 최대 규모의 임상 3상 시험인 MOVE가 포함된다.
입센 연구개발부 총괄 하워드 메이어 부사장은 “당사는 유럽연합 내 FOP 환자에게 절실히 필요한 치료 옵션을 제공하기 위해 끊임없이 노력해왔다”며 “자사의 임상 데이터가 이 질환의 특징인 이소성 골화증으로 알려진 새롭고 비정상적인 골 형성을 감소시키는 팔로바로텐의 효과를 뒷받침하는 증거를 제공한다고 믿고 있다”고 강조했다.
그러면서 “유럽 집행위원회가 유럽 내 FOP 환자를 위한 이 치료제를 승인하지 않기로 결정한 것에 실망했다. 우리는 이 경험을 통해 많은 것을 배웠고 환자와 의사, 의료제공자를 포함한 FOP 커뮤니티의 지원으로 동기부여를 받았다. 이는 다른 규제 제출을 계속 진행하는데 있어 큰 힘이 되고 있다”고 밝혔다.
현재 미국 식품의약국(FDA)도 팔로바로텐 신약 허가 신청을 심사 중이며 오는 8월 16일까지 승인 여부를 결정하기로 했다. 입센은 미국 FDA로부터 팔로바로텐을 희귀의약품, 혁신치료제, 우선 심사 대상으로 지정받은 바 있다.
팔로바로텐은 캐나다와 아랍에미리트에서 적절한 환자에 대한 사용이 허가됐으며 상표명은 소호노스(Sohonos)로 정해졌다.
