[의약뉴스] 타이로신 키나아제 억제제(Tyrosine kinase inhibitor, TKI) 소라페닙(오리지널 제품명 넥사바, 바이엘)이 FLT3-ITD 양성 급성골수성백혈병 환자의 조혈모세포이식 후 유지요법에서 고무적인 성적표를 받아들었다.
중국 연구진은 중국 내 7개 기관에서 총 202명의 FLT3-ITD 양성 급성골수성백혈병 환자를 대상으로 진행한 3상 임상 연구 결과를 최근 The Lancet Haematology를 통해 발표했다.
연구에 참여한 환자들은 조혈모세포이식 후 완전 관해(Complete Remission, CR)에 이르고, 60일 이내에 혈액학적으로 회복된, 전신수행능력 평가점수(ECOG PS) 0~2인 18~60세 성인이었다.
이들은 1대 1로 무작위 배정돼 조혈모세포이식 후 소라페닙(102명) 또는 위약(100명)으로 유지요법을 시행했다.
중앙 추적관찰 60.4개월 시점에 분석한 결과, 전체생존율(Overall Survival, OS)은 소라페닙군이 72.0%, 위약군은 55.9%로 소라페닙군의 사망의 위험이 45% 더 낮았다.(HR=0.55, 95% CI 0.34-0.88, P=0.011)
백혈병 없는 생존율(leukaemia-free survival) 또한 70.0%와 49.0%로 소라페닙군의 위험이 53% 더 낮았다.(HR=0.47, 95% CI 0.30-0.73, P=0.0007)
이식편대숙주질환 재발 없는 생존율(Graft-versus-host disease Relaps-Free Survival, GRFS) 역시 58%와 39.2%로 소라페닙군의 위험이 44% 더 낮았다.(HR=0.56, 95% CI 0.38-0.83, P=0.0030)
재발률은 15.0%와 36.3%로 소라페닙이 67% 더 적었다.(HR=0.33, 95% CI 0.18-0.60, P=0.0003)
그러나 재발 이외의 원인으로 인한 사망률은 15.0%와 14.7%(HR=0.79, 95% CI 0.39-1.62, P=0.98), 만성 이식편대숙주질환 5년 누적 발병률은 54.0%와 51.0%(HR=0.82, 95% CI 0.56-1.19, P=0.73)로 차이가 없었으며, 치료와 관련한 사망도 보고되지 않았다.
이와 관련, 연구진은 “소라페닙 유지요법이 장기 생존율 개선 및 재발률 감소와 관련이 있었다”면서 “조혈모세포이식을 받은 FLT3-ITD 양성 급성골수성백혈병 환자에 표준요법으로서 소라페닙 유지요법을 지지하는 결과”라고 의미를 부여했다.
