[의약뉴스] 미국 식품의약국(FDA)이 인터셉트 파마슈티컬스의 비알코올성 지방간염(NASH) 치료제 승인을 또 다시 거절했다.
인터셉트는 비알코올성 지방간염으로 인한 간경변 전 단계 섬유증 치료를 위한 오베티콜릭산(obeticholic acid, OCA)의 신약허가신청(NDA)에 대해 FDA로부터 보완요구서한(CRL)을 수령했다고 22일(현지시각) 밝혔다.
FDA는 CRL에서 신약허가신청에 대한 심사를 완료했으며 현재 형태로는 승인할 수 없다고 판단했다고 명시했다.
CRL 내용에 따르면 인터셉트가 비알코올성 지방간염에 대한 오베티콜릭산의 신약허가신청을 다시 제출하기 위해서는 최소한 REGENERATE 연구의 장기 결과 단계를 성공적으로 완료해야 한다.
앞서 인터셉트는 2020년에 오베티콜릭산을 비알코올성 지방간염으로 인한 섬유증 치료제로 승인받는데 실패한 적이 있다. 당시 FDA는 대리 조직병리학적 평가지표를 바탕으로 예상된 오베티콜릭산의 유익성이 불확실하며 잠재적인 위험성보다 충분히 크지 않다고 지적했었다.
비알코올성 지방간염에 대한 치료제는 아직 없는 실정이며 이미 많은 제약사들이 치료제 개발에 실패한 상황이다.
이번 CRL 결과에 따라 인터셉트는 결국 NASH 관련 투자를 모두 중단하기로 했다. 희귀하며 심각한 간질환에 대한 초점을 강화하기 위해 회사 운영을 재구성하고 2024년부터 수익을 확보하기 위한 길을 가속화하기로 결정했다.
인터셉트의 제리 두르소 최고경영자는 “우리가 목표로 했던 결과는 아니지만 인터셉트가 NASH의 과학을 발전시키고 치료 옵션에 더 가까워질 수 있도록 하는데 영향을 준 것을 자랑스럽게 생각한다”며 “이 치명적인 질환의 이해를 크게 진전시킨 NASH에 대한 OCA 임상 개발에 기여한 과학자, 임상의, 환자에게 감사드린다”고 말했다.
이어 “당사는 인터셉트를 재구성하는 결정적인 조치를 취하는 것이 장기적인 사업 성장, 환자를 위한 혁신, 주주를 위한 가치 창출 능력을 향상시킬 것이라고 믿는다”면서 “인터셉트는 간 커뮤니티에 헌신하고 있으며 치료 혁신에 대한 깊이 있는 전문성과 헌신을 가진 희귀하고 심각한 간질환 분야에서 리더십을 계속 발전시켜 나갈 것이다”고 덧붙였다.
인터셉트는 NASH 관련 투자 중단의 일환으로 REGENERATE 연구를 종료하는 절차를 시작할 것이며 회사의 연구개발, 상업, 의학부, 관리 기능 내에 모든 NASH 관련 지출을 신속하게 줄일 방침이다. 운영비용을 줄이기 위해 회사 인력의 3분의 1을 감축하기로 했다.
인터셉트의 오베티콜릭산은 미국에서 원발성 담즙성 담관염(PBC) 환자를 위한 2차 치료제로 승인돼 오칼리바(Ocaliva)라는 제품명으로 시판되고 있다. 인터셉트는 오칼리바를 지원하기 위한 강력한 투자를 계속 수행할 것이며 시판 후 요구사항을 충족시키기 위한 절차를 순조롭게 진행하고 있다고 전했다.
인터셉트는 오칼리바와 베자피브레이트(bezafibrate)의 고정용량 병용요법을 평가하는 임상 2상 시험을 진행 중이며 이 병용요법이 원발성 담즙성 담관염 치료를 더욱 개선하는데 도움이 될 수 있는 동종 최고의 임상적 혜택을 확립할 수 있는 잠재력을 제공한다고 믿고 있다.
