[의약뉴스] 네덜란드 기반의 제약기업 아르젠엑스가 미국에서 전신 중증 근무력증(gMG) 치료를 위한 피하주사제(SC)의 승인을 획득했다.
아르젠엑스는 미국 식품의약국(FDA)이 항 아세틸콜린 수용체(AChR) 항체 양성인 성인 환자의 전신 중증 근무력증 치료제 비브가르트 히트룰로(VYVGART Hytrulo)를 승인했다고 20일(현지시각) 발표했다.
전신 중증 근무력증은 IgG 자가항체가 신경과 근육 사이의 소통을 방해해 쇠약하게 하고 잠재적으로 생명을 위협할 수 있는 근육 약화를 유발하는 희귀 만성 자가면역질환이다. 항 AChR 항체 양성인 환자는 전체 gMG 환자의 약 85%를 차지한다.
비브가르트 히트룰로는 비브가르트 정맥주사로 판매되는 인간 IgG1 항체 조각 에프가티지모드 알파(efgartigimod alfa)와 생물학적제제의 피하 전달을 위한 할로자임(Halozyme)의 ENHANZE 약물 전달 기술인 재조합 인간 히알루로니다제 PH20(rHuPH20)이 결합된 피하주사용 제품이다.
이 제품은 의료전문가가 4주 동안 주 1회 주기로 30~90초 동안 1회 주사(1,008mg 고정용량)로 피하 투여한다.
이번 FDA 승인은 임상 3상 ADAPT-SC 연구의 긍정적인 결과를 기반으로 이뤄졌다. 비브가르트 히트룰로는 성인 gMG 환자의 항 AChR 항체 수치를 비브가르트 정맥 주입과 유사한 수준으로 감소시킨 것으로 나타났다.
ADAPT-SC는 2021년 12월에 비브가르트 정맥주사의 승인 근거가 된 임상 3상 ADAPT 연구의 가교연구였다. 시험 결과 비브가르트 히트룰로 투여군은 29일 차 평균 총 IgG 수치가 66.4% 감소, 비브가르트 정맥주사 투여군은 62.2% 감소해 비열등성에 관한 1차 평가지표가 충족됐다.
또한 추가적인 주요 2차 평가지표들이 충족됐고 이는 총 IgG 감소와 gMG에서 임상적 이점의 상관관계를 확인한 ADAPT 연구의 효능 측정과 일치했다.
비브가르트 히트룰로는 ADAPT 임상시험과 일관된 안전성 프로파일을 보였는데 주사부위반응(ISR)은 비브가르트 히트룰로 투여군에서 더 높은 것으로 드러났다. 일반적으로 내약성은 양호했고 가장 흔하게 발생한 이상반응은 주사부위반응이었다. 모든 주사부위반응은 경증에서 중등도 수준이었고 시간이 지나면서 해결됐다.
아르젠엑스는 미국 환자들이 비브가르트 히트룰로를 오는 7월부터 사용할 수 있게 될 것으로 예상하고 있다. 환자들의 의약품 접근을 지원하기 위해 노력하고 있으며 비브가르트 히트룰로 가격을 연간 순매출 기준으로 비브가르트와 동등하게 책정하기로 결정했다.
아르젠엑스의 최고의료책임자 루크 트루옌 박사는 “오늘 비브가르트 히트룰로의 승인은 gMG 환자에게 잘 조절된 의미를 재정의하려는 과정에서 중요한 또 다른 이정표”라며 “18개월 만에 아르젠엑스의 두 번째 혁신이 가능해 진 것은 환자들이 치료를 받는 방법에 대한 더 많은 선택권과 유연성을 제공함으로써 gMG 커뮤니티를 위한 자사의 오랜 노력을 강조한다”고 말했다.
이어 “당사는 계열 최초의 주입 및 피하주사 형태인 광범위한 gMG 제품을 통해 맞춤 치료 접근법과 증상 없는 상태를 유지할 수 있는 가능성을 전하면서 환자들이 치료 방법과 장소를 선택할 수 있는 옵션을 제공하고 있다”고 밝혔다.
현재 유럽의약품청과 일본 의약품의료기기종합기구(PMDA)도 에프가티지모드 알파 피하주사제의 판매 허가 신청서를 심사 중이며 각각 올해 말과 내년 1분기 안에 승인 여부를 결정할 예정이다.
