[의약뉴스] 일본 아스텔라스제약이 미국 케이트 테라퓨틱스(Kate Therapeutics)로부터 희귀 신경근육질환 유전자 치료제의 독점 라이선스를 취득했다.
아스텔라스와 케이트 테라퓨틱스는 KT430의 개발과 상용화를 위한 독점적인 라이선스 계약을 체결했다고 8일(현지시각) 발표했다.
케이트 테라퓨틱스는 유전적으로 정의된 근육 및 심장 질환을 치료하기 위한 아데노관련바이러스(AAV) 기반 유전자 치료제를 개발하는 생명공학기업이다.
회사 측에 따르면 KT430은 X염색체 연관 근세관성 근육병증(XLMTM) 치료를 위해 새로운 MyoAAV 캡시드를 통해 MTM1 유전자의 기능적 사본을 전달하는 전임상단계의 차세대 유전자 치료제다.
X염색체 연관 근세관성 근육병증은 극심한 근육 약화, 호흡 부전, 조기 사망을 초래할 수 있는 심각하고 생명을 위협하는 희귀 신경근육질환이다.
이 질환은 골격근 세포의 정상적인 발달, 성숙, 기능에 필요한 단백질인 마이오튜불린의 결핍 또는 기능장애를 유발하는 MTM1 유전자 돌연변이로 인해 발생한다.
계약에 따라 아스텔라스는 케이트에게 공개되지 않은 금액을 선불로 지급할 것이며 향후 개발, 규제, 상용화 마일스톤과 전 세계 매출에 따른 로열티를 제공하기로 했다. 아스텔라스는 KT430의 개발, 생산, 상용화를 위한 독점적인 전 세계 라이선스를 갖게 된다.
현재 아스텔라스는 이미 X염색체 연관 근세관성 근육병증에 대한 유전자 치료제 AT132를 개발 중이다. AT132는 아스텔라스가 2021년에 오덴테스 테라퓨틱스를 30억 달러에 인수하면서 획득한 유전자 치료제 중 하나다.
아스텔라스의 애덤 피어슨 최고전략책임자는 “이번 계약은 아스텔라스와 케이트 테라퓨틱스의 공동 환자 중심 임무를 결합해 XLMTM를 진단받은 환자를 위한 잠재적인 새로운 치료제를 발전시키는 방법을 평가할 수 있도록 한다”고 말했다.
이어 “케이트의 고유한 과학적 접근과 아스텔라스의 XLMTM 유전자 치료제 개발 경험을 결합하면서 KT430을 임상으로 발전시키기 위한 탄탄한 기반을 마련할 수 있다”며 “현재 진행 중인 자사의 AT132 프로그램 외에 이 새로운 잠재적인 유전자 치료제를 추가함으로써 환자 커뮤니티에 대한 헌신과 혁신의약품을 제공하려는 노력을 더욱 강화하게 됐다”고 강조했다.
케이트 테라퓨틱스의 케빈 포러스트 CEO는 “우리는 아스텔라스가 KT430에 대한 전 세계적인 권리를 획득했다는 점과 이것이 XLMTM에 대한 잠재적인 새로운 치료제를 기다리고 있는 환자와 가족에게 어떤 의미를 갖는지에 대해 매우 열광하고 있다”고 밝혔다.
그러면서 “당사는 조직 특이적인 전달과 유전자 조절을 포함해 현재 유전자 치료의 주요 한계를 직접 해결하고 효능과 안전성을 향상시킬 가능성이 있는 새로운 기술 플랫폼을 사용한다”면서 “XLMTM 같은 매우 심각한 질환을 앓는 환자뿐만 아니라 자사가 내부적으로 집중하고 있는 다른 유전질환을 앓는 환자에게 중요한 새 치료제를 제공할 수 있는 엄청난 기회가 존재한다고 보고 있다”고 덧붙였다.
