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FDA 자문위, 아밀릭스 ALS 치료제 승인에 반대
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FDA 자문위, 아밀릭스 ALS 치료제 승인에 반대
  • 의약뉴스 이한기 기자
  • 승인 2022.03.31 17:57
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효능 입증 불충분...올 6월에 FDA 최종 결정

미국 식품의약국(FDA)의 자문위원회가 미국 제약회사 아밀릭스 파마슈티컬스(Amylyx Pharmaceuticals)의 근위축성 측삭 경화증(ALS, 일명 루게릭병) 치료제 승인에 반대하기로 했다.

▲ 아밀릭스는 근위축성 측삭 경화증 환자의 치료를 위한 경구용 고정용량 복합제 AMX0035의 승인을 추진하고 있다.
▲ 아밀릭스는 근위축성 측삭 경화증 환자의 치료를 위한 경구용 고정용량 복합제 AMX0035의 승인을 추진하고 있다.

아밀릭스는 미국 FDA의 말초중추신경계의약품 자문위원회(PCNSDAC)가 근위축성 측삭 경화증 치료제 AMX0035(sodium phenylbutyrate 및 taurursodiol)의 신약 승인신청서를 검토하기 위해 실시한 회의에서 나온 결과를 30일(현지시각) 발표했다.

자문위원회는 단일 무작위 대조 임상시험과 개방표지 연장 연구가 근위축성 측삭 경화증 환자의 치료에서 AMX0035가 효과적이라는 결론을 도출하는지 여부에 대해 찬성 4표와 반대 6표로 의견이 갈렸으며 이에 따라 효능 입증에 실패했다고 판단했다.

FDA는 자문위원회의 권고를 고려해 최종 결정을 내릴 예정이다. AMX0035의 신약승인신청은 FDA에 의해 우선 심사 대상으로 지정됐으며, 처방의약품 신청자 수수료법(PDUFA)에 따른 심사 기한은 오는 6월 29일로 정해져 있다.

근위축성 측삭 경화증은 뇌와 척수에서 운동신경세포의 사멸로 인해 발생하며 끊임없이 진행되고 치명적인 신경퇴행성 질환이다. 운동신경세포의 손실은 근육 기능을 악화시켜 움직이고 말하는 능력을 잃게 하며 호흡마비 및 사망으로 이어질 수 있다.

아밀릭스의 AMX0035는 미접힘 단백질 반응(UPR)을 감소시켜 UPR로 인한 세포 사멸을 막는 저분자 샤페론과 세포자멸사를 통한 세포 사멸을 줄이도록 설계된 Bax 억제제로 이뤄진 경구용 고정용량 복합제다. 근위축성 측삭 경화증을 포함한 신경퇴행성 질환에서 소포체 및 미토콘드리아 의존성 신경변성을 표적으로 삼는다.

아밀릭스의 학술커뮤니케이션 총괄 제이미 티몬스는 “당사는 임상 2상 CENTAUR 시험의 데이터와 ALS 환자를 위한 치료 옵션으로서 AMX0035의 잠재적인 유익성에 여전히 확신을 갖고 있다”고 주장하며 “ALS에 대한 새로운 치료제가 절실히 필요하다는 점을 고려해 승인을 추구하기 위해 노력하고 있다”고 밝혔다.

다만 자문위원회 회의에 앞서 FDA 심사관도 임상시험의 데이터와 약물 효능에 대해 우려를 표한 것으로 전해졌다. 아밀릭스는 최근 전 세계에서 진행될 보다 큰 규모의 임상시험을 시작했지만 후년인 2024년에나 연구가 완료될 것으로 예상되고 있다.

FDA가 AMX0035의 승인을 거절할 가능성이 높아짐에 따라 아밀릭스의 주가는 지난주보다 40%가량 하락한 상황이다.


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