유럽 집행위원회가 덴마크 제약회사 어센디스 파마의 주 1회 투여하는 성장호르몬제를 승인했다.
어센디스 파마는 13일(현지시각) 유럽 집행위원회가 트랜스콘 hGH(TransCon hGH)라는 이름으로 개발된 로나페그소마트로핀(Lonapegsomatropin) 주 1회 피하주사제를 내인성 성장호르몬 분비가 부족해 성장부전이 있는 3~18세 아동 및 청소년 성장호르몬 결핍증(GHD) 환자의 치료제로 판매 허가했다고 발표했다.
트랜스콘 hGH는 체내에 예측 가능한 치료 수준에서 변형되지 않은 소마트로핀을 지속적으로 방출하는 소마트로핀의 전구약물(prodrug)이다.
이 승인은 성장호르몬 결핍증을 진단받은 총 300명 이상의 소아 환자가 치료된 임상 3상 시험 heiGHt, fliGHt, enliGHten 연구 데이터를 비롯해 판매허가 신청서를 통해 제출된 임상 결과와 비임상 안전성 프로그램 데이터를 기반으로 한다.
소아 성장호르몬 결핍증은 뇌하수체가 성장호르몬을 충분히 생산하지 못해 발생하는 심각한 희귀질환이다. 생리적인 수준의 성장호르몬은 전반적인 내분비 건강과 건강한 뼈, 근육, 지방조직의 발달에 필요하다.
성장호르몬 결핍증이 있는 아동은 키가 작고 신체 대사에 이상이 있을 수 있으며 심리사회적 어려움과 전반적인 삶의 질 저하를 경험할 수 있다.
지난 수십 년 동안 성장호르몬 결핍증에 대한 표준 치료법은 성장과 전반적인 내분비 건강을 개선시키기 위한 소마트로핀 피하주사를 매일 투여하는 것이었다.
어센디스 파마의 얀 미켈센 CEO는 “당사는 트랜스콘 hGH에 대한 선도적인 글로벌 브랜드 구축을 목표로 하고 있으며, 유럽연합과 미국에서 소아 GHD에 승인된 최초의 주 1회 성장호르몬 대체요법제를 보유하게 돼 자랑스럽게 생각한다”고 밝혔다.
이어 “이 승인을 기점으로 유럽 의사와 환자에게 광범위한 트랜스콘 제품 포트폴리오를 제공하길 기대한다”고 덧붙였다.
어센디스 파마의 트랜스콘 hGH는 앞서 미국에서 작년 8월에 체중이 최소 11.5kg 이상이고 내인성 성장호르몬의 불충분한 분비 때문에 성장 부전이 있는 1세 이상 소아 환자의 치료제로 승인됐으며 제품명은 스카이트로파(Skytrofa)로 정해졌다. 현재 트랜스콘 hGH는 일본과 중국에서도 개발되고 있다.
