미국 식품의약국(FDA)이 노바티스의 척수성근위축증(SMA) 유전자 치료제에 대한 부분 임상 보류 조치를 2년여 만에 해제했다.
노바티스는 FDA가 척수성 근위축증 치료제 졸겐스마(오나셈노진 아베파르보벡)의 척수강내(IT) 주사 제형 OAV-101의 임상시험을 진행할 수 있다고 결정하면서 2019년 10월에 시작된 부분 임상 보류를 해제했다고 3일(현지시각) 발표했다.
이 보류 해제는 척수강내 투여 이후 발생한 배근 신경절(dorsal root ganglia) 손상 문제를 포함해 확인된 모든 문제를 해결하는 비-인간 영장류에 대한 종합적인 비임상 독성 연구 데이터를 바탕으로 결정됐다.
이러한 결정과 FDA 및 유럽의약청(EMA)의 의견에 따라 노바티스는 앉을 수 있지만 걸을 수 없고 이전에 치료받지 않은 2~18세 환자에서 OAV-101 IT의 임상적 효능, 안전성, 내약성을 평가하는 글로벌 임상 3상 시험 STEER를 시작할 계획이다.
STEER는 OAV-101 IT가 2~5세의 제2형 척수성 근위축증 환자에서 HFMSE(Hammersmith Functional Motor Scale-Expanded) 점수를 유의하게 증가시키고 임상적으로 의미 있는 반응을 나타냈다는 임상 1/2상 STRONG 시험을 기반으로 수행될 예정이다.
또한 STEER는 척수성 근위축증을 치료하는 유전자 치료제 사용에 대한 임상 데이터와 새로운 실제 증거를 추가할 것이다.
후기 발병형 척수성 근위축증 환자의 경우 질병 진행이 비교적 늦지만 충족되지 않은 상당한 수요가 존재하는 것으로 알려졌다.
OAV-101 IT는 비교적 나이가 높은 척수성 근위축증 환자를 위한 1회성, 단일용량 치료 옵션으로 개발되고 있다.
노바티스의 정맥주사(IV) 제형인 졸겐스마는 전 세계 41개국에서 허가됐으며 승인에 영유아와 최대 21kg의 어린 아동을 대상으로 하는 투여 지침이 포함됐다.
국내와 유럽, 캐나다를 포함해 전 세계에서 졸겐스마 IV로 치료받은 환자는 1400명 이상이다.
노바티스 유전자치료제 부문 셰퍼드 음포푸 최고의료책임자는 “우리는 척수성 근위축증을 진단받은 모든 환자가 유전자 치료의 획기적인 효과로 혜택을 받을 수 있어야 한다고 믿고 있다”면서 “OAV-101 IT가 미충족 수요가 있고 1회성 치료가 특히 매력적일 수 있는 나이가 높은 환자에게 실행 가능한 잠재적인 치료 경로라고 확신한다”고 강조했다.
