프랑스 제약기업 입센(Ipsen)이 미국 생명공학기업 엑시큐어(Exicure)와 희귀 신경퇴행성질환에 대한 치료제를 함께 개발하기로 했다.
입센과 엑시큐어는 2일(현지시각) 헌팅톤병과 엔젤만증후군에 대한 잠재적인 치료제로서 새로운 구형 핵산(Spherical Nucleic Acid, SNA)을 연구, 개발, 상업화하기 위한 독점 협업 계약을 체결했다고 발표했다.
올리고핵산(oligonucleotide)은 유전자 활성, 억제, 스플라이스 조절을 포함한 다양한 과정을 통해 유전자 발현을 조절하는데 사용할 수 있는 핵산의 합성 구조다.
이 분자는 다양한 치료 영역에서 잠재력을 입증했지만 뇌를 포함한 장기 및 조직에 효율적으로 전달하는데 있어 주요 제약사항이 존재한다.
엑시큐어의 구형 핵산은 올리고핵산에 뚜렷한 화학적 및 생화학적 특성을 제공한다.
전임상 모델에서 구형 핵산은 올리고핵산의 세포 침투, 생체 분포, 장기 지속 특성을 향상시킨 것으로 나타났으며 이는 뇌 심부 영역을 포함해 이전에 접근할 수 없었던 표적 조직에 대한 약물 전달을 향상시킬 가능성이 있다.
협업 계약을 통해 입센은 헌팅톤병과 엔젤만증후군에 대한 제휴 프로그램 2건에서 나온 SNA 기반 치료제에 대한 독점 옵션을 갖게 된다.
이를 위해 입센은 엑시큐어에게 2000만 달러의 현금을 선불로 지급할 것이며 엑시큐어는 발굴 및 특정 전임상 개발 활동을 담당할 예정이다.
입센은 차후 옵션을 실행할 경우 라이선스 제품의 후속 개발 및 상업화를 담당할 것이며 엑시큐어에게 최대 10억 달러의 옵션 실행비 및 마일스톤과 로열티를 지급하기로 합의했다.
입센의 필립 로페스-페르난데스 최고사업책임자는 “신경과학은 자사 사업의 핵심 전략 동인으로서 입센에 깊이 뿌리를 두고 있다”며 “엑시큐어와 협력해 미충족 수요가 상당한 두 분야인 헌팅톤병과 엔젤만증후군에 대한 치료 옵션의 개발을 진행하게 돼 기쁘다”고 밝혔다.
이어 “이 협력은 엑시큐어의 전문성과 입센의 강력한 신경과학 유산을 결합함으로써 새로운 기술의 잠재력을 극대화하는데 중요한 단계”라며 “새로운 협력을 통해 전 세계에서 신경계질환을 앓는 사람을 위한 노력을 심화시킬 것”이라고 강조했다.
엑시큐어의 데이비드 길조한 최고경영자는 “입센과의 제휴를 통해 헌텅톤병과 엔젤만증후군에 자사 기술을 적용할 수 있는 기회를 갖게 됐다”며 “두 적응증은 이전에 약물 개발이 어려웠던 표적에 도달하기 위해 뇌 심부 침투와 기술적 발전을 필요로 한다”고 설명했다.
그러면서 “약물 효과의 심부 침투 및 지속성을 갖춘 플랫폼 기술을 통해 1세대 올리고핵산의 어려움을 극복하고 환자에게 신약을 제공할 수 있을 것으로 믿는다”고 덧붙였다.
