유럽 집행위원회가 사노피의 경구용 다발성경화증(MS) 치료제 오바지오(성분명 테리플루노마이드)의 소아 적응증 추가를 승인했다.
사노피는 유럽 집행위원회(EC)가 오바지오를 10~17세 소아의 재발 완화형 다발성경화증(RRMS) 치료제로 승인했다고 18일(현지시각) 발표했다.
사노피에 의하면 다발성경화증은 전 세계 약 280만 명의 사람에게 영향을 미치며 이 가운데 소아 및 청소년 환자는 최소 3만 명 이상으로 추산된다. 소아 다발성경화증은 희귀 질환이며 소아 환자의 98%에서 재발 완화형 질환 경과에 따라 발병한다.
소아 환자는 종종 성인기 발병 MS에 비해 재발률이 더 높고 더 큰 병변 부담을 보인다. 질병 조기 발병으로 인해 성인 환자보다 이른 나이에 비가역성 장애와 이차 진행이 발생할 수 있다.
다발성경화증 증상은 신체 건강에서 사회적 발달, 자존감에 이르기까지 삶의 모든 측면에 영향을 미칠 수 있다.
이번 승인은 소아 재발 완화형 다발성경화증 환자 166명이 등록된 임상 3상 TERIKIDS 시험의 데이터를 근거로 한다. 오바지오는 유럽연합에서 아동 및 청소년 다발성경화증 환자의 1차 치료를 위해 승인된 최초의 경구용 다발성경화증 치료제다.
임상시험에서 오바지오는 1차 평가변수인 임상 재발 위험을 34%가량 감소시켰는데 통계적 유의성을 달성하지는 못했다. 사노피 측은 높은 MRI 활성도 때문에 이중맹검에서 개방표지 치료 전환이 예상보다 더 자주 발생했으며 이로 인해 검정력이 감소했다고 설명했다.
오바지오는 임상 재발 또는 높은 MRI 활성도로 인한 전환까지의 기간을 위약 대비 43%가량 감소시켰다. 또한 오바지오는 MRI 스캔 당 T1 가돌리늄 증강 병변의 수와 새로운 및 확대된 T2 병변의 수를 유의하게 감소시킨 것으로 분석됐다.
소아 환자에서 오바지오의 내약성은 양호했으며 관리 가능한 안전성 프로필을 보였다. 다만 오바지오 치료군의 1.8%에서 췌장염이 보고됐으며 이외에도 위약군보다 오바지오 치료군에서 더 많이 보고된 이상반응은 비인두염, 상기도감염, 탈모증, 감각이상, 복통, 혈중 크레아틴인산활성효소 증가 등이다.
사노피 젠자임 신경학 개발부 치료분야 총괄 에릭 월스트롬 박사는 “소아 다발성경화증은 아직 충족되지 않은 의료 수요가 남아있는 분야”라며 “유럽에서 오바지오 소아 적응증 승인은 다발성경화증을 앓는 소아 환자가 이 심각한 질병을 관리하는데 의미 있는 개선을 제공할 수 있는 새 치료 옵션을 갖게 될 것이라는 점을 의미한다”고 말했다.
유럽에서 오바지오는 2013년에 성인의 재발 완화형 다발성경화증 치료제로 처음 승인됐다. 이 소아 적응증 승인은 유럽연합 내에서 오바지오의 마케팅 보호기간을 1년 연장한다.
한편 최근 미국 식품의약국(FDA)은 오바지오 소아 적응증 추가 승인을 거절한 것으로 알려졌다. FDA는 사노피가 제출한 데이터가 승인에 충분하지 않다고 판단했다. 그러면서 소아 임상시험 프로그램의 안전성 데이터가 포함되도록 오바지오 라벨을 수정했다.
