건보공단 “장기적 효과 아직 몰라”
심평원 “공론화ㆍ사회적 합의 먼저”
우리나라에서는 유병인구가 2만명 이하이거나 진단이 어려워 유병인구조차 알 수 없는 질환을 ‘희귀질환(Rare Disease)’이라고 부른다. 희귀질환은 유전질환이다.
희귀질환은 의학적ㆍ과학적 지식 부족으로 인해 치료방법 또는 치료제가 개발되지 않은 경우가 많다. 13일 고대구로병원 은백린 교수에 따르면 현재 전체 희귀질환의 약 95%는 근본적 치료법이 없다.
이러한 상황에서 유전질환의 근본 원인을 치료하는 ‘유전자 치료제(gene medicine)’가 속속 등장하고 있다. 유전자 치료제는 단 한 번의 투여로 완치를 기대할 수 있다는 점에서 희귀유전질환자들에게 ‘원샷 치료제’ 등으로 불리며 한줄기 빛으로 여겨지고 있다.
최근 국내에 자주 소개되는 노바티스의 척수성 근위축증(SMA) ‘졸겐스마(오나셈노진 아베파보벡)’가 유전자 치료제다.
졸겐스마는 단 한 번의 투약으로 SMA 치료가 가능한 약으로 미국 식품의약국(FDA)으로부터 2019년 5월 시판허가를 받았다. 국내 출시를 위해 현재 식품의약품안전처 허가 절차를 진행 중이기도 하다.
그런데 문제는 이러한 유전자 치료제의 가격이 너무 비싸다는 것이다.
졸겐스마 1회 투여 약값은 미국에서는 한화 기준으로 25억 원, 일본에서는 18억 9000만원에 달한다. 희귀질환 유전자 치료제의 경우 제품을 사용할 유병환자 수는 적지만 개발에는 많은 비용이 들어가기 때문에 기업들이 투자한 돈을 회수하려면 약값을 높게 책정할 수밖에 없다.
사실상 유전자 치료제의 경우 보험급여가 이뤄지지 않으면 보통사람들에게는 ‘그림의 떡’과 다를 게 없다.
13일 열린 ‘희귀유전질환 혁신신약 접근성 강화를 위한 국회 토론회’에서도 이 문제가 논의됐다.
고대구로병원 소아청소년과 은백린 교수는 희귀유전질환 치료제의 경우 국가 차원에서의 적극적인 지원이 필요하다고 했다.
또, 연세대 약학대학 강혜영 교수는 우리나라에서도 우수한 혁신신약(유전자치료제 등)이 급여되기 위해서는 임상적ㆍ기술적 혁신성, 사회적 요구 등을 만족하는 약물에 대해서는 유연성 있는 급여 모형이 필요하다고 제안했다.
하지만 아직까지 당국은 초고가약의 건강보험 적용에 대해 극도로 신중한 모습이다.
보건복지부 양윤석 보험약제과장은 “초고가약제들에 대한 환자 접근성 확보가 필요하다는 데에는 공감하지만 건강보험재정을 고려하지 않을 수 없다”면서 “앞으로 비싼 약제들이 더 나올 수 있는 만큼 많은 걱정이 된다”고 말했다.
국민건강보험공단 이용구 약가관리실장은 “전 세계적으로 유전자 치료제를 급여화하는 나라가 늘고 있다”면서도 “하지만 (약제의)장기적 효과가 아직은 불확실한데, 약값은 초고가인 점을 고려할 필요가 있다”고 밝혔다.
건강보험심사평가원 김애련 약제관리실장은 유전자 치료제와 같은 초고가 의약품에 건강보험을 적용하면 많은 재정이 소요된다면서, 급여화에 앞서 충분한 공론화가 이뤄지고 사회적 합의를 도출해야 한다고 이야기 했다.
강혜영 교수가 화두로 던진 ‘유연성 있는 급여 모형’과 관련해서는 양윤석 과장은 “현행 위험분담제(RSA) 틀 내에서도 유전자 치료제 급여화는 가능하다”고 했다. 다만, 양 과장은 “물론 제도 개선이 필요한지에 대해서는 검토해야 한다”고 덧붙였다.
이용구 약가관리실장은 “현재 항암제나 희귀질환치료제에 RSA를 적용하고 있는데, 유전자 치료제의 경우 성과기반 지불제를 검토할 필요가 있다고 본다”고 밝혔다.
성과기반 지불(Pay for Performance)은, 보험자와의 상호 계약을 바탕으로 실제 임상에서 투여 후 치료효과에 따라 약제비를 지급하는 모델을 말한다.
