미국 바이오제약기업 vTv 테라퓨틱스(vTv Therapeutics)가 제1형 당뇨병 신약 후보물질에 대한 혁신치료제 지정을 획득했다.
vTv 테라퓨틱스는 13일(현지시각) 미국 식품의약국(FDA)이 제1형 당뇨병 치료를 위한 인슐린 보조요법제 TTP399에 대한 혁신치료제 지정을 결정했다고 발표했다. TTP399는 새로운 경구용 1일 1회 글루코키나아제 활성제(glucokinase activator)다.
혁신치료제 지정은 심각하거나 치명적인 질환에 대해 하나 이상의 유의한 평가변수에서 기존 치료법에 비해 상당한 개선을 입증할 수 있다는 것을 보여주는 예비 임상 증거에 대한 FDA의 판단에 근거한다.
유망한 의약품에 대한 추가적인 지원을 제공하고 개발 및 심사 일정을 신속하게 진행하기 위한 제도다.
이번 혁신치료제 지정은 성인 제1형 당뇨병 환자를 대상으로 인슐린 치료의 보조요법으로 TTP399의 안전성 및 효능을 평가한 SimpliciT-1 임상 2상 다기관, 무작위, 이중맹검, 적응 시험에서 나온 긍정적인 결과를 기반으로 한다.
이 임상시험에서 TTP399는 당화혈색소(HbA1c) 수치를 위약에 비해 통계적으로 유의하게 개선시켰으며 중증 및 증상성 저혈당증 발생 빈도는 40%가량 임상적으로 의미 있는 수준으로 줄인 것으로 나타났다.
TTP399는 양호한 안전성 프로파일을 보였으며 TTP399 투여군에서 비정상적인 혈청 또는 소변 케톤 수치가 검출된 사례는 위약군보다 적었다.
vTv의 스티브 홀콤 최고경영자는 “FDA 혁신치료제 지정은 제1형 당뇨병 치료를 위한 TTP399의 개발에서 중요한 이정표를 의미한다”며 “제1형 당뇨병은 미국에서 100만 명 이상의 일상생활에 영향을 미치는 심각하고 생명을 위협하며 평생 지속되는 질환이다”고 말했다.
이어 “저혈당증은 제1형 당뇨병 치료에서 주된 질병 및 사망 원인으로 남아있으며, 저혈당증에 대한 두려움은 엄격한 혈당 조절을 방해한다. 이 FDA 지정은 이러한 심각한 충족되지 않은 의료 수요를 해결할 수 있는 TTP399의 잠재력을 시사한다. FDA와 협력해 TTP399의 개발을 진전시키고 올해 안에 중추적인 임상시험을 시작하길 기대한다”고 밝혔다.
이러한 소식이 전해진 후 vTv 테라퓨틱스 주가는 전일 대비 30% 이상 급등했다.
