미국 세이지 테라퓨틱스와 바이오젠의 본태성 진전(Essential Tremor) 치료제가 임상 2상 시험에서 1차 평가변수를 충족시켰지만 안전성 우려가 제기됐다.
세이지와 바이오젠은 12일(현지시각) 본태성 진전 환자의 치료제로 신약 후보물질 SAGE-324를 평가한 임상 2상 KINETIC 시험에서 나온 톱라인 결과를 발표했다.
이 연구에서 SAGE-324는 29일차에 본태성진전평가척도(The Essential Tremor Rating Assessment Scale) 수행 세부척도 항목 4 상지 진전 점수의 통계적으로 유의한 감소에 관한 1차 평가변수를 충족시켰다.
SAGE-324 투여군은 상지 진전 강도가 치료 전에 비해 36% 감소한 것으로 나타났으며 이에 비해 위약군은 치료 전에 비해 21% 감소했다.
또한 치료 전에 중증 진전이 있는 환자군에서는 SAGE-324 투여군의 상지 진전 강도가 41% 감소했으며, 이에 비해 위약군은 18% 감소한 것으로 관찰됐다.
일상생활 활동 점수는 모든 시점에서 상지 진전 점수와 통계적으로 유의한 상관관계를 보였다. 이 임상시험은 일상생활 활동을 충분히 조사하도록 추진되지는 않았지만 SAGE-324는 모든 시점에서 수치상으로 위약보다 우수했다.
치료 후 보고된 이상반응은 현재까지 나온 SAGE-324의 안전성 프로파일과 전반적으로 일치했다. 다만 SAGE-324 투여군 중 62%에서 용량 하향 적정이 이뤄졌으며 SAGE-324 투여군의 38%는 치료를 중단했다.
가장 흔한 이상반응 가운데 졸음은 치료군의 68%에게 영향을 미쳤다. 이외에도 어지럼증(38%), 균형장애, 복시, 구음장애, 보행장애 등이 보고됐다.
이러한 결과에 따라 SAGE-324의 효능, 안전성을 확인하기 위한 더 많은 연구가 필요할 것으로 관측되고 있다.
세이지와 바이오젠은 SAGE-324의 다음 개발 단계를 계획하고 있다고 밝혔다. KINETIC 연구의 전체 결과는 차후 과학 포럼과 학술지를 통해 공유될 예정이다.
미국 서던일리노이대학교 의과대학의 신경과 전문의 로저 엘블은 “심각한 장애를 유발할 수 있는 질환인 본태성 진전으로 고통받는 사람의 거대한 미충족 수요가 존재한다”며 “유일하게 승인된 의약품은 50년 이상 전에 개발된 약물이고 현재 사용되는 대부분의 의약품은 다른 질환을 위해 개발됐으며 본태성 진전 환자에 대한 이점은 우연하게 발견됐다”고 설명했다.
그러면서 “SAGE-324 같은 후보물질은 성공적일 경우 진전 관리를 위한 새로운 치료 옵션을 제공할 수 있다”며 “본태성 진전 환자의 50% 이상은 현재 표준요법에 최적으로 반응하지 않는 실정”이라고 신약 개발의 필요성을 강조했다.
세이지와 바이오젠은 작년에 우울증 치료제 주라놀론(zuranolone)과 본태성 진전 치료제 SAGE-324를 공동으로 개발하고 상업화하기 위한 최대 30억 달러 이상 규모의 글로벌 협력 및 라이선스 계약을 맺었다.
