희귀질환 치료제 ‘솔리리스(성분명 에쿨리주맙)’의 적응증이 추가됐다.
알렉시온社의 솔리리스주는 ‘발작성 야간 혈색소뇨증(PNH)’, ‘비정형 용혈성 요독 증후군(aHUS)’ 치료에 대한 적응증을 보유하고 있다. 국내에서는 한독이 원개발사인 알렉시온과 계약해 2012년부터 판매 중이다.
현재 솔리리스의 바이알당 건강보험약가는 513만원이 넘는다. 솔리리스는 사전심의제도 적용대상으로, 건강보험을 적용받으려면 약을 사용하기에 앞서 건강보험심사평가원에 요양급여 신청서를 제출하고 승인을 얻어야 한다.
한독은 식품의약품안전처로부터 솔리리스의 ‘항아쿠아포린-4(Anti-aquaporin-4, AQP4)항체 양성인 시신경 척수염 범주 질환(NMOSD) 환자 치료에 대한 적응증 확대를 승인받았다고 19일 밝혔다.
추가 적응증을 받은 시신경 척수염 범주 질환(NMOSD)은 중추신경계를 공격하는 희귀하고 심각한 자가면역질환이다. 주로 시신경과 척수에 영향을 준다.
한독에 확인한 바에 따르면, 국내 시신경 척수염 범주 질환 환자 수는 약 1500명으로 파악되고 있다.
시신경 척수염의 가장 흔한 증상은 시신경염과 횡척수염이다. 시신경염은 실명을 포함한 시각 문제를 일으킬 수 있으며 횡척수염은 마비를 포함한 이동 장애가 발생할 수 있다.
특히 시신경 척수염은 면역억제요법으로 치료를 받더라도 25~60%의 환자가 지속적인 재발을 겪는다. 재발 시 예후가 좋지 않으며 뇌, 시신경 및 척수에 손상을 유발하고 장기적인 장애로 이어질 수 있다. 따라서, 시신경 척수염은 재발을 예방하는 것이 치료의 주목표다.
솔리리스 적응증 추가에 따라 기존 스테로이드나 면역억제요법 등의 치료에도 불구하고 재발이 계속된 시신경 척수염 환자들에게 새로운 치료 옵션을 제공할 수 있게 됐다.
솔리리스는 연구 결과를 통해, 시신경 척수염의 재발(relapse) 위험을 유의하게 낮추는 것으로 확인한 바 있다.
2019년 NEJM에 발표된 3상 임상 시험 PREVENT에 따르면, 48주차까지 항아쿠아포린-4항체양성인 시신경 척수염 범주 질환 환자 중 솔리리스로 치료받은 환자의 무재발(relapse-free)률은 98%로 나타났다. 반면 위약군에서의 무재발률은 63%였다. 144주차에서 솔리리스 치료군의 무재발률은 96%, 위약군은 45%였다.
또 면역억제요법(Immuno Suppressive Therapy)의 병용 없이 솔리리스로만 치료받은 환자군을 대상으로 한 분석에서는 솔리리스 단독으로 치료받은 환자 21명의 무재발(relapse-free)률은 48주와 144주 차 모두 100%를 보였으며 위약군(13명)에서는 48주 60.6%, 144주에서 20.2%였다.
