미국 식품의약국(FDA)이 글락소스미스클라인(GSK)의 다발성골수종 신약 블렌렙(Blenrep, 성분명 벨란타맙 마포도틴)의 판매를 승인했다.
글락소스미스클라인은 5일(현지시간) FDA가 블렌렙을 항-CD38 단일클론항체, 프로테아좀 억제제, 면역조절제를 포함해 최소 네 가지 이상의 치료를 받은 재발성 또는 불응성 다발성골수종 성인 환자의 단독요법으로 승인했다고 발표했다.
이 적응증은 반응률 결과를 기반으로 신속 승인 절차를 통해 허가됐다. 지속적인 승인 여부는 확증적 임상시험에서 임상적 혜택의 입증 및 설명에 따라 달라질 수 있다.
블렌렙은 전 세계에서 승인된 최초의 항-B세포성숙화항원(BCMA) 치료제로, FDA는 앞서 2017년에 블렌렙을 혁신치료제로 지정한 적이 있다.
GSK의 최고과학책임자 겸 R&D 총괄 할 배런 박사는 “다발성골수종은 미국에서 두 번째로 흔한 혈액암으로 완치가 불가능한 파괴적인 질환이다. 블렌렙은 최초의 승인된 항-BCMA 치료제이며 오늘날 치료 옵션이 제한적인 재발성 또는 불응성 골수종 환자의 치료를 바꿀 가능성이 있다”고 말했다.
블렌렙은 GSK가 올해 암, HIV, 만성신장질환 등 미충족 의료 수요가 큰 분야에서 승인을 획득한 다섯 번째 의약품이다. 또한 이번 승인은 GSK의 암 포트폴리오에서 4개월 안에 이뤄진 2번째 승인이다.
블렌렙은 다면적인 작용 기전을 활용하면서 세포표면 단백질 BCMA를 표적으로 삼는다. BCMA는 혈장세포의 생존에서 중요한 역할을 하며 다발성골수종 세포에서 발현된다. 이번 승인은 중추적인 DREAMM-2 임상시험에서 나온 6개월 1차 결과를 근거로 한다. 이 연구에는 현재 표준요법에도 불구하고 악화된 질환이 활발히 진행된 재발성 또는 불응성 다발성골수종 환자들이 등록됐다.
임상시험에서 3주마다 투여된 블렌렙 2.5mg/kg은 평균 일곱 가지 치료를 받은 환자들에서 31%의 임상적으로 의미 있는 전체반응률(ORR)을 보였다. 6개월 분석 시점에서 반응 지속기간은 아직 중앙값에 도달하지 않았는데 반응을 보인 환자 가운데 73%에서 반응이 6개월 이상 지속됐다.
가장 흔하게 보고된 이상반응은 각막병증, 시력감소, 구역, 시야흐림, 발열, 주입관련반응, 피로 등이었다. 각막병증은 눈 검사에서 각막 상피세포의 변화가 관찰되는 것이 특징이며 증상이 있거나 없을 수 있다.
눈 관련 이상반응은 218명의 환자 가운데 77%에서 발생했으며 각막병증(76%), 시력 변화(55%), 시야흐림(27%), 안구건조(19%) 등이 포함됐다. 각막 이상반응은 투여 전 눈 검사를 통해 모니터링하면서 적절하게 용량 감량 또는 중단이 이뤄졌다. 환자들은 보존제가 없는 점안액도 사용했다. 2.5mg/kg 용량 코호트에서 각막병증으로 인한 치료 중단율은 2.1%였다.
미국에서 블렌렙은 위해성평가ㆍ완화전략(REMS)을 통해 이용 가능할 예정이다. 블렌렙 REMS 프로그램은 처방하는 의사와 환자를 대상으로 하는 치료 관련 눈 위험에 관한 교육과 모니터링을 요구하게 된다.
