미국 식품의약국(FDA)이 MSD(미국 머크)의 면역항암제 키트루다(성분명 펨브롤리주맙)를 특정 대장암 환자의 치료제로 허가했다.
MSD는 29일(현지시간) FDA가 항 PD-1 치료제 키트루다를 절제불가능 또는 전이성 고빈도-현미부수체 불안정(MSI-H) 또는 불일치 복구 결함(dMMR) 대장암 1차 치료제로 승인했다고 발표했다.
MSI-H 및 dMMR 종양은 세포 내부 DNA의 복구에 영향을 미치는 이상을 포함한다. MSI-H 발생 빈도는 종양 유형 및 단계에 따라 다르며, 전이성 대장암 환자 중에는 약 5%가 MSI-H 또는 dMMR 종양을 보유한 것으로 추정된다.
이 승인은 임상 3상 KEYNOTE-177 시험의 결과를 근거로 한다. 키트루다는 현재 표준요법인 화학요법에 비해 질병 진행 또는 사망 위험을 40%가량 유의하게 감소시킨 것으로 나타났다.
또한 키트루다는 화학요법에 비해 무진행 생존기간 중앙값을 2배 이상 연장시켰다. 키트루다 투여군의 무진행 생존기간 중앙값은 16.5개월, 화학요법군은 8.2개월로 집계됐다.
MSD연구소 글로벌임상개발 총괄 겸 최고의료책임자 로이 베인스 수석부사장은 “오늘 승인은 MSI-H 대장암 환자의 1차 치료에 대한 치료 패러다임을 바꿀 가능성이 있다. 이는 키트루다 단독요법이 표준 화학요법 대비 우수한 무진행 생존기간 결과를 보인 KEYNOTE-177 임상시험의 중요한 결과를 기반으로 한다”고 밝혔다.
이어 “바이오마커 연구를 계속 추구하려는 우리의 노력은 특히 현재 이용 가능한 옵션이 적은 환자에게 새로운 치료제를 제공하는데 도움이 된다”고 강조했다.
이번에 FDA는 실시간종양학심사(RTOR) 파일럿 프로그램을 통해 키트루다를 심사하면서 보충적 신약승인신청서(sBLA)가 제출된 지 1개월도 안된 시점에서 승인을 결정했다. 또한 국제적인 협력관계를 통해 항암제 승인신청과 심사를 동시에 진행하기 위한 토대를 제시하는 FDA 우수종양학센터의 프로젝트 오르비스(Project Orbis)를 통해 심사가 진행됐다.
미국 메모리얼슬로언케터링암센터의 고형종양부문 총괄 루이스 디아즈 박사는 “절제 불가능 또는 전이성 MSI-H대장암 환자는 역사적으로 나쁜 결과에 직면해왔으며, 오늘날까지는 화학요법을 포함한 요법이 FDA가 승인한 유일한 1차 치료 옵션이었다. KEYNOTE-177 임상시험에서 키트루다로 치료를 받고 반응을 보인 환자 가운데 43%는 반응이 2년 이상 지속됐다. 이 승인은 환자에게 새로운 단독요법 치료 옵션을 제공하면서 미충족 수요를 해결하는데 도움이 된다”고 설명했다.
