미국 식품의약국(FDA)이 앨나일람 파마슈티컬스(Alnylam Pharmaceuticals)의 희귀질환 치료제 루마시란(lumasiran)을 우선 심사하기로 했다.
앨나일람은 FDA가 루마시란의 신약승인신청서(NDA)를 접수했다고 26일(현지시간) 발표했다. 루마시란은 원발성 고옥살산뇨증 1형(PH1) 치료를 위해 글리콜산산화효소(GO)를 부호화하는 유전자 HAO1(hydroxyacid oxidase 1)을 표적으로 삼는 RNA간섭(RNAi) 치료제다.
원발성 고옥살산뇨증 1형은 과도한 옥살산염 생성으로 인해 신장과 요로에서 칼슘 옥살산염 결석이 형성돼 신장 결석 및 신장석회증을 유발할 수 있는 초희귀질환이다.
FDA는 이 승인 신청을 우선 심사 대상으로 지정했다. 우선 심사는 심각한 질환의 치료, 예방, 진단을 유의하게 개선시킬 수 있는 의약품을 위한 제도로 심사기간이 10개월에서 6개월로 단축된다.
앨나일람의 루마시란프로그램 총괄책임자 프리테시 간디 부사장은 “우리는 루마시란에 대해 우선 심사를 받게 돼 기쁘며 심사 과정에서 FDA와 긴밀히 협력하길 기대한다"고 밝혔다.
이어 "우선 심사 이전에는 혁신치료제, 소아희귀질환 지정을 받은 바 있다"며 "이는 PH1의 근본적인 병태생리에 작용하는 루마시란의 잠재력과 현재 간 이식이 질병 근본 원인을 해결하는 유일한 치료 방법인 이 파괴적인 질환에 대한 치료제의 시급한 필요성을 보여준다”고 의미를 강조했다.
FDA는 전문의약품 허가신청자 비용부담법(PDUFA)에 따른 심사 기한을 올해 12월 3일까지로 정했다. 이 NDA 심사 과정에서 자문위원회 회의는 계획하고 있지 않다고 밝혔다.
한편 이와 별개로 유럽의약청도 루마시란에 대한 판매허가신청서를 접수했다. 루마시란은 유럽의약청에 의해 신속 심사 대상으로 지정됐으며, 이에 따라 심사 기간이 210일에서 150일로 단축된다.
루마시란은 미국과 유럽에서 희귀의약품으로 지정됐으며 유럽에서 우선순위의약품(PRIME)으로도 지정됐다.
