미국 바이오제약회사 캐드먼(Kadmon Holdings)이 만성 이식편대숙주병(cGVHD) 신약 후보의 승인 신청 절차를 개시했다.
캐드먼은 21일(현지시간) 신약 후보물질 벨루모수딜(belumosudil)을 평가한 중추적인 임상시험인 ROCKstar(KD025-213)의 1차 분석에서 긍정적인 톱라인 결과가 나왔다고 발표했다.
이 임상시험은 이전에 최소 2가지 이상의 전신요법을 받은 만성 이식편대숙주병 환자를 대상으로 진행됐다.
벨루모수딜은 선택적 경구용 ROCK2(Rho-associated coiled-coil kinase 2) 억제제다.
미국 식품의약국(FDA)은 벨루모수딜을 만성 이식편대숙주병에 대한 혁신치료제, 희귀의약품으로 지정한 상태다.
임상시험에서 벨루모수딜은 임상적으로 의미 있고 통계적으로 유의한 전체 반응률(ORR)을 달성했다.
벨루모수딜 1일 1회 200mg 투여군의 전체 반응률은 73%, 1일 2회 200mg 투여군의 전체 반응률은 74%로 집계됐다.
주요 환자 하위그룹에 걸쳐 반응을 달성했으며 모든 기관계에서 완전 반응이 관찰됐다.
이 임상시험은 앞서 환자 모집 완료 후 2개월 뒤 시행된 중간 분석에서 1차 평가변수가 충족됐다.
이번에 발표된 결과는 모집 완료 후 6개월 뒤 시행된 1차 분석에서 나왔으며 벨루모수딜의 높은 효능을 보여준다.
반응을 보인 환자 중 49%는 1차 분석 시점에서 최소 20주 이상 반응을 유지한 것으로 확인됐다. 참가자의 평균 치료 기간은 29주이며 반응 지속기간은 아직 중앙값에 도달하지 않았다.
벨루모수딜은 내약성이 양호하고 이상반응은 이 환자군에서 예상되는 것과 일치했다. 거대세포바이러스 감염 또는 재활성은 관찰되지 않았으며, 유의한 약물 관련 혈구감소증도 보고되지 않았다.
캐드먼은 FDA의 실시간종양학심사(RTOR) 파일럿 프로그램을 통해 이미 벨루모수딜의 신약승인신청(NDA) 제출 절차를 진행 중이다. 올해 4분기 안에 NDA 제출이 완료될 것으로 예상하고 있다.
캐드먼의 할런 왁살 CEO는 “벨루모수딜은 이 치료하기 어려운 질병 스펙트럼에 걸쳐 강력하고 지속적인 반응을 보였으며, 이 결과에 매우 만족한다"고 밝혔다.
이어 "우리는 매우 필요한 치료제를 효율적으로 심사하기 위한 FDA의 실시간종양학심사 파일럿 프로그램에 참여하게 된 것을 기쁘게 생각한다"면서 "NDA 제출을 완료하기 위해 준비하면서 당국이 데이터 검토를 진행하는 동안 긴밀히 협력하고 있다”고 밝혔다.
미국 밴더빌트대학교 메디컬센터의 매단 자가시아 교수는 “벨루모수딜 치료는 이 주요 미충족 의료 수요에 대해 강력한 결과를 보였다"며 "중요한 부분은 벨루모수딜의 내약성이 우수해 참가자들이 계속 치료를 유지하면서 의미 있는 반응에 도달한 점"이라고 강조했다.
이어 "이러한 결과는 벨루모수딜이 승인될 경우 이 심각한 질환의 환자에게 의미 있고 지속적인 혜택을 제공함으로써 cGVHD 치료 패러다임의 초석이 될 가능성이 있다는 것을 보여준다”고 의미를 부여했다.
