미국 식품의약국(FDA)이 브리스톨마이어스스퀴브(BMS)의 항암제 포말리스트(성분명 포말리도마이드)를 희귀 암 치료제로 승인했다.
브리스톨마이어스스퀴브는 15일(현지시간) FDA가 포말리스트를 고강도항레트로바이러스치료(HAART)에 내성이 있는 후천성면역결핍증(에이즈) 관련 카포시육종(Kaposi sarcoma) 환자와 HIV 음성 카포시육종 환자의 치료제로 승인했다고 발표했다.
에이즈 관련 카포시육종 환자는 의사의 권고에 따라 HIV(인간면역결핍바이러스)에 대한 고강도항레트로바이러스치료를 계속 받아야 한다.
이번에 포말리스트는 임상 1/2상 개방표지, 단일군, 임상시험에서 관찰된 전체 반응률을 근거로 신속 승인된 것이며, 이전에 FDA로부터 이 적응증에 대한 혁신치료제, 희귀의약품으로 지정된 바 있다.
지속적인 승인 여부는 확증 임상시험에서 임상적 혜택의 입증 및 설명에 따라 달라질 수 있다.
회사 측에 의하면 카포시육종은 일반적으로 피부 병변으로 나타나는 희귀 암이지만 폐, 림프절, 소화기관 등 다른 신체 여러 부위에서도 발생할 수 있다.
미국 내에서는 매년 백만 명당 6명꼴로 발생하며, 대개 면역력이 약화된 사람에게 영향을 미친다.
경구용 치료제인 포말리스트는 20년 이상 만에 카포시육종 환자를 위해 승인된 최초의 새로운 치료 옵션이다.
승인 근거가 된 임상 1/2상 시험은 HIV 양성 및 HIV 음성 환자 28명을 대상으로 진행됐다. 1차 평가변수인 전체반응률(ORR)은 71%로 집계됐으며, 이 가운데 완전관해율은 14%, 부분관해율은 57%였다.
반응지속기간 중앙값은 12.1개월이었으며, 반응을 보인 환자 중 절반은 반응이 12개월 이상 유지됐다.
가장 흔하게 보고된 이상반응은 호중구 감소, 백혈구 감소, 크레아티닌 상승, 당 수치 상승, 발진, 변비, 피로, 헤모글로빈 감소, 혈소판 감소, 인 수치 감소, 알부민 감소, 칼슘 감소, ALT 증가, 구역, 설사 등이었다.
포말리스트의 제품 정보에는 태아에 치명적인 영향을 미칠 수 있기 때문에 임신 중 복용을 금지한다는 내용이 포함돼 있다.
포말리스트 복용 도중 심부정맥혈전증, 폐색전증, 심근경색증, 뇌졸중이 발생할 수 있기 때문에 혈전증 예방요법을 병행하는 것이 권고된다.
브리스톨마이어스스퀴브의 다이앤 맥도웰 혈액학글로벌의학부 부사장은 “카포시육종 환자는 지난 20년 동안 병을 관리하기 위한 옵션이 거의 없었다"면서 "우리는 이 희귀질환 분야에서 포말리스트에 대한 추가 연구를 통해 환자에게 매우 필요한 경구 치료 옵션을 제공할 수 있게 된 것을 기쁘게 생각한다”고 밝혔다.
포말리스트는 브리스톨마이어스스퀴브가 작년 말에 완료한 세엘진 인수를 통해 획득한 제품 중 하나다. 포말리스트는 현재 다발골수종 환자의 치료제로 사용되고 있다.
