미국 식품의약국(FDA)이 담관암에 대한 최초의 표적 치료제를 승인했다.
미국 바이오제약회사 인사이트는 FDA가 이전에 치료받은 경험이 있는 섬유아세포성장인자수용체2(Fibroblast growth factor receptor 2, FGFR2) 융합 또는 재배열을 동반한 절제불가능 국소 진행성 또는 전이성 담관암종 성인 환자 치료 용도의 키나아제 억제제 페마자이레(Pemazyre, 성분명 페미가티닙)를 승인했다고 17일(현지시간) 발표했다.
페마자이레는 경구용 FGFR 억제제이며 FDA에 의해 이 적응증에 승인된 최초이자 유일한 치료제다.
전체 반응률과 반응 지속기간을 기반으로 신속 승인 절차를 거쳐 허가됐다.
지속적인 승인 유지 여부는 확증 임상시험에서 임상적 혜택의 입증 및 설명에 따라 결정될 수 있다.
인사이트의 에르베 호페노트 최고경영자는 “담관암에서 FGFR2 융합 또는 재배열에 대한 우리의 연구와 최초의 표적 치료 옵션인 페마자이레의 개발은 과학적 발견을 환자의 삶에 긍정적인 영향을 줄 수 있는 솔루션으로 변환시키려는 당사의 노력을 보여준다"면서 "우리는 페마자이레를 환자에게 제공하게 된 것을 자랑스럽게 생각하며, 이 치료제를 즉시 이용할 수 있도록 할 계획”이라고 밝혔다.
이번 FDA의 승인은 성인 담관암종 치료제로 페마자이레를 평가한 다기관, 개방표지, 단일군 연구인 FIGHT-202 임상시험에서 나온 데이터를 근거로 한다.
FGFR2 융합 또는 재배열을 동반한 환자들에서 페마자이레 단독요법은 전체 반응률(1차 평가변수)이 36%, 반응 지속기간 중앙값(2차 평가변수)이 9.1개월로 나타났다.
페마자이레의 경고 및 주의사항에는 안구 건조 또는 염증, 각막 염증, 눈물 증가, 망막장애 같은 눈질환과 혈중 인산 수치 상승, 태아 독성에 관한 내용이 포함됐다.
가장 흔한 이상반응으로는 고인산혈증, 저인산혈증, 탈모, 설사, 손발톱 독성, 피로, 미각장애, 구역, 변비, 구내염, 안구건조증, 구강건조증, 식욕감소, 구토, 관절통, 복통, 등통증, 피부건조증 등이 보고됐다.
FDA는 페마자이레를 이전에 치료받은 진행성/전이성 또는 절제불가능 FGFR2 전위 담관암종 환자 치료를 위한 혁신치료제로 지정한 바 있다. 또한 희귀의약품으로도 지정했으며 우선 심사 프로그램을 통해 신속 심사했다.
담관암은 드문 유형의 암이며 해부학적 기원에 따라 간 내부에 존재하는 담도에서 발생한 간내 담도암(iCCA)과 간 외부의 담도에서 발생한 간외 담도암으로 분류된다. 담관암은 예후가 나쁜 후기 또는 진행 단계에서 진단되는 경우가 많다.
FGFR2 융합 또는 재배열은 간내 담도암 환자의 10~16%에서 발견된다. FGFR는 종양 세포의 증식, 생존, 이동 및 혈관형성에서 중요한 역할을 한다.
FGFR의 융합, 재배열, 전위, 유전자 증폭 활성은 다양한 암의 발달과 밀접한 관련이 있다.
미국 메모리얼슬로언케터링암센터의 가싼 아부알파 박사는 “담관암종은 희귀질환으로 간주되지만 지난 30년 동안 계속 증가 추세를 보이고 있다'며 "과거 치료 선택권이 제한됐던 1차 화학요법 또는 수술 이후 재발률이 높은 환자를 위한 새로운 표적 치료 옵션을 갖게 된 것은 고무적인 일”이라고 말했다.
인사이트는 유럽의약청(EMA)에도 페미가티닙의 판매허가신청을 제출했으며 현재 심사가 진행 중이다.
