미국 바이오제약기업 바이오헤이븐(Biohaven Pharmaceutical)이 다계통위축 치료제 후보물질의 개발을 가속화할 수 있게 됐다.
바이오헤이븐은 18일(현지시간) 미국 식품의약국(FDA)으로부터 다계통위축 치료를 위한 골수세포형과산화효소(myeloperoxidase, MPO) 억제제 베르디퍼스타트(verdiperstat, BHV-3241)를 패스트트랙 대상으로 지정받았다고 발표했다.
바이오헤이븐의 이르판 쿠레시 신경학 부사장은 “FDA가 다계통위축을 앓는 사람에 대한 높은 미충족 의료 수요를 인정하고 패스트트랙 지정을 결정해 매우 기쁘게 생각한다"면서 "패스트트랙 지정은 이 파괴적인 질환의 진행을 늦추는 것을 목표로 하는 최초의 치료제로서 베르디퍼스타트의 개발을 가속화하는데 도움이 될 수 있다”고 밝혔다.
패스트트랙 지정은 미충족 수요가 높은 심각한 질환을 치료하기 위한 신약 후보에 대해 신속한 심사가 이뤄지도록 하면서 심각한 질환을 앓는 환자에게 더 신속하게 중요한 신약을 제공하기 위한 제도다.
패스트트랙 지정에 따른 혜택은 FDA와의 향상된 상호작용, 신약승인신청 제출 시 관련 기준이 충족될 때 신속 승인 및 우선 심사를 받을 수 있는 자격 등이 있다.
베르디퍼스타트는 뇌에서 병리학적 산화스트레스 및 염증의 주요 동인 역할을 하는 효소인 골수세포형과산화효소에 대한 잠재적인 계열 최초, 경구용, 뇌 투과성, 비가역적 억제제다.
현재 미국과 유럽 등에서 다계통위축에 대한 베르디퍼스타트의 효능을 평가하는 임상 3상 시험이 진행 중이다.
다계통위축은 드물게 발생하고 빠르게 진행되는 치명적인 신경퇴행성 질환이다. 현재는 대증치료 및 완화요법만 가능한 것으로 알려졌다.
다계통위축은 파킨슨병 유사 운동 질환, 소뇌성 운동실조, 비자발적 기능 문제 등을 유발한다. 다계통위축 환자는 대개 증상이 시작된 이후 6~10년 뒤에 사망하는 것으로 추정된다.
바이오헤이븐은 2018년에 아스트라제네카로부터 베르디퍼스타트 라이선스를 획득했다. 베르디퍼스타트는 미국과 유럽에서 희귀의약품으로 지정돼 있으며, 다계통위축 외에도 산화스트레스와 연관된 다수의 질환들에 대해 개발되고 있다.
