미국 암 치료제 전문 제약기업 캐리오팜 테라퓨틱스(Karyopharm Therapeutics)가 다발성골수종 치료제 엑스포비오(Xpovio, 성분명 셀리넥소)의 적응증 확대를 위한 임상시험에서 긍정적인 결과가 나왔다고 2일(현지시간) 발표했다. 2일 캐리오팜의 주가는 70% 가까이 급등했다.
캐리오팜에 의하면 이전에 1~3가지 치료를 받은 다발성골수종 환자들을 대상으로 엑스포비오와 주 1회 벨케이드(성분명 보르테조밉) 및 저용량 덱사메타손(dexamethasone) 병용요법을 평가한 임상 3상 BOSTON 연구에서 긍정적인 톱라인 결과가 나왔다.
엑스포비오 병용요법은 무진행 생존기간(PFS) 개선에 대한 1차 평가변수를 충족시켰다.
무진행 생존기간 중앙값은 엑스포비오 병용요법군이 13.93개월, 표준요법인 주 2회 벨케이드와 저용량 덱사메타손으로 치료받은 환자군의 경우 9.46개월로, 엑스포비오가 무진행 생존기간을 4.47개월(47%) 연장시킨 것으로 분석됐다.
엑스포비오는 관련 위험을 상대적으로 30%(위험비(HR)=0.70) 감소시켰다. 전체 톱라인 데이터는 향후 학술대회에서 발표를 위해 제출될 것이다.
캐리오팜의 샤론 샤참 최고과학책임자는 “이전에 1~3가지 치료를 받은 골수종 환자들을 대상으로 주 1회 엑스포비오와 현재 표준요법 병용요법의 임상적, 통계적으로 유의한 활성을 보여주는 첫 무작위 임상 3상 시험인 BOSTON 연구에서 나온 매우 중요한 톱라인 결과를 보고하게 돼 기쁘다”고 밝혔다.
그러면서 “재발성 또는 불응성 다발성골수종 환자를 위한 2차 치료 요법으로 엑스포비오의 적응증을 확대하기 위해 가능한 한 빨리 보충적 신약승인신청을 미국 식품의약국(FDA)에 제출할 계획"이라며 "승인될 경우 다발성골수종에 대해 주 1회 벨케이드 요법을 포함한 최초이자 유일한 병용요법이 될 것이다”고 덧붙였다.
엑스포비오는 2019년 7월에 FDA에 의해 이전에 최소 4가지 치료를 받았고 최소 2개의 프로테아좀 억제제, 최소 2개의 면역조절제와 항-CD38 단일클론항체에 반응을 보이지 않는 재발성 또는 불응성 다발성골수종 성인 환자 치료제로 승인된 바 있다.
캐리오팜은 임상 3상 BOSTON 연구의 데이터가 이 신속 승인을 뒷받침하는 확증적 임상시험으로도 간주될 수 있을 것으로 예상하고 있다. 캐리오팜은 올해 2분기 안에 보충적 허가 신청을 FDA에 제출할 것이다.
엑스포비오는 다른 다발성골수종 치료제들과 달리 경구 투여하는 약물이며, 미만성 거대B세포림프종(DLBCL)에 대한 치료제로도 심사되고 있다.
또한 지방육종, 자궁내막암 등 다수의 암 적응증에 대한 임상시험들에서 평가되고 있다.
