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FDA, 알렉시온 울토미리스 적응증 추가 승인
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FDA, 알렉시온 울토미리스 적응증 추가 승인
  • 의약뉴스 이한기 기자
  • 승인 2019.10.21 06:23
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솔리리스 후속 제품...더 편리한 대안

미국 제약기업 알렉시온 파마슈티컬스(Alexion Pharmaceuticals)의 솔리리스(Soliris) 후속제품 울토미리스(Ultomiris, ravulizumab-cwvz)가 미국에서 2번째 적응증을 추가했다.

알렉시온은 18일(현지시간) 미국 식품의약국(FDA)이 장기지속형 C5 보체 억제제 울토미리스를 비정형 용혈성 요독 증후군(Atypical Hemolytic Uremic Syndrome) 성인 및 소아 환자의 보체매개성 혈전성 미세혈관병증(TMA)을 억제하기 위한 치료제로 허가했다고 발표했다.

알렉시온에 의하면 비정형 용혈성 요독 증후군은 혈관벽 손상 및 혈전을 통해 신장을 비롯한 중요 장기에 점진적인 손상을 일으킬 수 있는 극희귀질환이다.

갑작스러운 장기 부전 또는 서서히 진행되는 기능 손실로 인한 장기 이식 및 사망을 야기할 수 있다. aHUS의 예후는 많은 경우에서 나쁘기 때문에 적절하고 정확한 진단이 중요하다.

이번 승인은 글로벌 단일군, 개방표지 임상시험 2건의 자료를 근거로 이뤄졌다. 초기 26주의 치료기간 동안 울토미리스로 치료받은 성인 및 소아 환자 중 각각 54%, 71%가 완전 TMA 반응에 도달한 것으로 나타났다. 완전 TMA 반응은 혈액학적 정상화 지표와 신장 기능 개선으로 평가됐다.

가장 흔하게 관찰된 이상반응은 상기도감염, 설사, 구역, 구토, 두통, 고혈압, 발열 등이었다. 울토미리스로 치료를 받은 환자들에서는 심각한 수막구균감염/패혈증이 발생했으며 처방정보에 이에 대한 박스형 경고문이 표기됐다.

알렉시온의 연구개발부 총괄 존 오를로프 부사장은 “조절되지 않은 보체 활성의 결과는 aHUS에 직면한 환자와 그 가족에게 심각한 어려움과 불확실성을 야기한다”며 “우리는 울토미리스가 aHUS 환자에서 임상적으로 의미 있는 혜택을 입증한 임상 3상 데이터를 바탕으로 이 치명적인 질병에 대한 새로운 표준요법제가 될 수 있다고 생각한다”고 밝혔다.

알렉시온은 핵심 제품인 솔리리스의 특허 만료가 다가옴에 따라 울티미리스의 적응증을 확대하고 솔리리스 이용 환자들이 울토미리스로 치료제를 전환하도록 유도하기 위해 노력하고 있다.

울토미리스는 초기 부하용량 투여 이후 8주마다 정맥투여하는 약물로 2주마다 투여하는 솔리리스보다 편리하며 좀 더 효과적인 것으로 알려졌다.

앞서 FDA는 울토미리스를 발작성 야간 혈색소뇨증 성인 환자 치료제로 승인한 바 있다. 알렉시온은 울토미리스를 시신경척수염범주질환(neuromyelitis optica spectrum disorder)과 전신 중증 근무력증(generalized myasthenia gravis) 치료제로도 평가 중이다.


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