미국 제약기업 알렉시온 파마슈티컬스(Alexion Pharmaceuticals)가 미국 생명공학기업 스텔스 바이오테라퓨틱스(Stealth BioTherapeutics)와 미토콘드리아 질환 치료제에 대한 옵션 계약을 체결했다.
알렉시온과 스텔스는 10일(현지시간) 미토콘드리아 질환에 대한 신약 후보물질 엘라미프레티드(elamipretide)의 공동 개발 및 상업화를 추진하기 위한 옵션 계약을 맺었다고 발표했다.
엘라미프레티드는 미토콘드리아 기능장애를 표적으로 하는 최초의 치료제로 유전성 미토콘드리아 질환인 원발성 미토콘드리아 근육병증(PMM)에 대한 임상 3상 시험이 진행 중이다.
현재 원발성 미토콘드리아 근육병증 치료를 위해 승인된 치료제는 없는 상황이다. 이 질환은 골격근 약화, 만성 피로, 운동 불내성 등이 나타나는 것이 특징이다.
계약에 따라 알렉시온은 현재 진행 중인 임상 3상 시험의 결과를 전달 받은 이후 옵션을 실행할 수 있는 기회를 갖게 된다. 알렉시온이 옵션을 실행할 경우 두 회사는 미국에서 PMM과 바르트증후군, 레베르시신경병증(LHON)에 대한 개발을 추진할 계획이다.
스텔스는 알렉시온으로부터 먼저 3000만 달러를 받고 차후 일정한 성과금을 받을 수 있는 자격을 갖는다.
알렉시온 연구개발부 총괄 존 오를로프 부사장은 “미토콘드리아는 정상적인 장기 기능에서 중요한 역할을 하며 기능 장애가 있는 경우 여러 장기에 치명적인 결과를 초래해 원발성 미토콘드리아 근병증 같은 심각한 질환을 유발한다”고 설명했다.
그러면서 “이 질환을 치료하는 신경근육 전문의들과 자사의 긴밀한 관계를 고려할 때 이 계약이 자사의 희귀 신경학 포트폴리오를 확대할 수 있는 흥미로운 기회라고 보고 있다”며 “엘라미프레티드의 장래성을 실현하기 위해 스텔스와 협력할 수 있길 기대한다”고 밝혔다.
스텔스의 리니 매카시 최고경영자는 “희귀질환에 중요한 새 치료제를 제공할 수 있는 능력을 인정받고 있는 알렉시온과 협력하면서 PMM 및 바르트증후군 프로그램에 대한 주요 임상 및 규제 이정표 달성 이후 환자 접근성을 촉진하고 증가시키는 시너지 효과를 달성할 수 있을 것이라고 믿는다”고 강조했다.
엘라미프레티드는 미국 식품의약국(FDA)으로부터 PMM, 바르트증후군, LHON에 대한 패스트트랙 및 희귀의약품 지정과 건성 연령관련 황반변성 관련 지도모양위축에 대한 패스트트랙 지정을 받은 상태다.
