세엘진이 미국 식품의약국(FDA)에 빈혈 치료제 루스패터셉트(Luspatercept)의 승인을 신청했다.
미국 바이오제약회사 세엘진과 액셀러론 파마(Acceleron Pharma)는 지난 5일(현지시간) 세엘진이 FDA에 루스페터셉트의 생물학적제제 허가신청(BLA)을 제출했다고 발표했다.
루스패터셉트는 적혈구(RBC) 수혈이 필요하며 고리철적혈모구를 가진 매우 낮은 위험에서 중간 위험의 골수형성이상증후군(MDS) 연관 빈혈을 앓는 성인 환자와 적혈구 수혈이 필요한 베타-지중해빈혈증 연관 빈혈을 앓는 성인 환자의 치료를 위한 적혈구성숙약물이다.
이 승인 신청은 MEDALIST와 BELIEVE라는 임상 3상 시험에서 나온 안전성 및 효능 결과를 근거로 하고 있다. 두 임상시험 결과는 최근 미국혈액학회 연례 학술대회에서 발표됐다.
세엘진의 제이 백스트롬 최고의학책임자는 “MDS 또는 베타-지중해빈혈증 관련 빈혈에 시달리고 있는 환자들의 미충족된 의료 수요가 높은 상황"이라며 "현재 이 환자들을 위한 일차 치료 옵션은 적혈구 수혈인데, 만성적인 수혈은 철과잉증 같은 합병증을 유발할 수 있다”고 설명했다.
이어 “이 환자들을 위한 새로운 치료 옵션이 시급히 필요하다. 승인 신청을 통해 당국과 협력하면서 이러한 심각한 혈액질환을 앓는 환자들에게 루스패터셉트를 제공할 수 있길 기대한다”고 말했다.
루스패터셉트는 세엘진의 후기 단계 파이프라인에 있는 주요 자산 중 하나다. 세엘진을 인수 중인 브리스톨마이어스스퀴브는 루스패터셉트를 단기간 내 발매가 이뤄질 신약 후보물질 6개 중 하나로 언급했다.
세엘진과 액셀러론은 올해 2분기 안에 유럽의약청(EMA)에 시판 허가 신청을 제출할 계획이다.
