미국 식품의약국(FDA)이 아스트라제네카의 털세포백혈병(Hairy cell leukemia) 치료제 루목시티(Lumoxiti)를 승인했다.
FDA는 정맥주입용 루목시티를 퓨린 뉴클레오시드 유사체 치료를 포함해 최소 2개 이상의 전신요법을 받은 재발성 또는 불응성 성인 털세포백혈병 환자를 위한 치료제로 승인했다고 13일 발표했다.
루목시티는 CD22를 표적으로 삼는 세포독소다. 털세포백혈병 환자를 위해 이 유형의 치료제가 승인된 것은 이번이 최초다.
FDA 종양우수센터 책임자 리처드 파즈두어는 “루목시티는 다른 승인된 치료제를 시도한 이후 병이 진행된 털세포백혈병 환자의 미충족 수요를 충족시킨다”고 말했다.
이어 “이 치료제는 희귀 혈액암 환자를 위한 새로운 유형의 치료제 개발과 임상시험으로 이어진 미국 국립암연구소가 실시한 중요한 연구의 결과다”고 설명했다.
털세포백혈병은 드물고 느리게 성장하는 혈액암으로 골수에서 지나치게 많은 B세포가 생산되면서 발생한다.
털세포백혈병이라는 이름은 현미경으로 관찰했을 때 이러한 B세포 이상이 털 모양으로 보이기 때문에 붙여졌다. 백혈병 세포가 증가하면 건강한 백혈구, 적혈구, 혈소판 생산은 줄어든다.
루목시티의 효능은 이전에 최소 2개 이상의 전신요법으로 치료를 받은 털세포백혈병 환자 80명을 대상으로 실시된 단일군, 개방표지 임상시험에서 평가됐다.
이 임상시험에서는 완전반응을 보인 이후 혈액학적 관해가 180일 이상 유지됐다는 것을 의미하는 지속적인 완전 반응이 측정됐다.
이 연구에 참가한 환자 중 지속적인 완전 반응에 도달한 환자 비율은 30%, 전체 반응률은 75%로 나타났다.
가장 흔한 이상반응으로는 주입관련 반응, 부종, 구역, 피로, 두통, 발열, 변비, 빈혈, 설사 등이 보고됐다.
루목시티의 처방 정보에는 모세혈관 누출 증후군 발병 위험에 대한 박스형 경고문이 표기된다. 또한 용혈성 요독 증후군 위험에 대한 내용도 포함된다. 다른 중대한 경고사항으로는 신장 기능 감소, 주입 관련 반응, 전해질 이상 등이 있다.
루목시티의 승인은 FDA의 패스트트랙 및 우선심사 절차를 통해 이뤄졌다. FDA는 루목시티를 희귀의약품으로 지정한 바 있다.
