유럽의약청(EMA)이 로슈의 헌팅턴병 치료제 후보물질 RG6042를 우선순위 의약품(PRIME, PRIority MEdicines)으로 지정했다.
로슈는 유럽의약청이 이전에 IONIS-HTTRx라고 알려진 RG6042를 헌팅턴병 환자 치료를 위한 우선순위 의약품으로 지정했다고 3일 발표했다.
RG6042는 임상 1/2a상 연구에서 헌팅턴병의 근본적인 원인이라고 추정되는 독성 돌연변이 헌팅틴 단백질(mHTT)을 감소시킬 수 있는 것으로 나타났다.
RG6042는 인간 헌팅틴 단백질 mRNA를 표적으로 삼아 mHTT 단백질 생산과 수치를 감소시키도록 만들어진 2세대 수정된 안티센스 올리고뉴클레오타이드 약물이다.
로슈와 아이오니스 파마슈티컬스의 광범위한 신약 발굴 프로그램을 통해 개발됐다. RG6042를 통한 치료는 모든 헌팅턴병 환자의 질병 진행을 지연시키거나 중단시킬 가능성이 있다.
이 PRIME 지정은 탐색적 임상 1/2a상 연구에서 나온 자료를 기반으로 하고 있다. 이 연구에서 가장 높은 용량 2개로 3개월간 치료를 받은 성인 환자들은 뇌척수액에서 특정 헌팅턴병 단백질이 평균 40%가량 감소한 것으로 관찰됐다. 또한 마지막 측정 때 환자들 중 대다수의 mHTT 수치가 감소하고 있는 것으로 확인됐다.
로슈는 RG6042의 안전성 프로파일을 추가로 확인하고 이 약물이 성인 헌팅턴병 환자의 질병 진행을 지연시킬 수 있는지 알아보기 위해 더 큰 환자군을 대상으로 임상 3상 시험을 시작할 계획이다.
유럽의약청은 유망한 의약품에 대해 자료 생성과 개발 계획을 지원하기 위해 우선심사 의약품으로 지정하고 있으며 신속 심사 경로를 제공해 환자들이 이러한 의약품을 더 일찍 이용할 수 있도록 하고 있다.
로슈의 산드라 호닝 최고의학책임자는 “유럽의약청이 RG6042를 우선순위 의약품으로 지정해 매우 기쁘다”고 밝히면서 헌팅턴병 치료대안에 대한 긴급한 미충족 수요가 존재한다고 말했다.
이어 “예비 자료에서 RG6042는 처음으로 성인 헌팅턴병 환자의 독성 돌연변이 헌팅틴 단백질 수치를 낮추는 것으로 나타났다”며 “전 세계적인 임상 3상 시험을 가능한 한 빨리 시작하기 위해 EMA 및 다른 규제당국들과 밀접히 협력하고 있다”고 전했다.
