미국 바이오제약기업 글로벌 블러드 테라퓨틱스(Global Blood Therapeutics)는 겸상적혈구병(Sickle Cell Disease) 치료제에 대한 임상 3상 시험에서 긍정적인 결과가 나왔다고 발표했다.
GBT는 겸상적혈구병 치료제 보셀로터(voxelotor)를 평가하기 위해 진행되고 있는 임상 3상 단계의 HOPE 연구의 Part A에 대한 검토가 완료됐다고 27일 발표했다. Part A 분석은 겸상적혈구병 환자 154명을 대상으로 실시됐다.
겸상적혈구병은 낫 헤모글로빈 형성이 나타나는 유전성 혈액질환이다. 용혈성 빈혈이 발생하면서 장기 손상 및 조기 사망으로 이어질 수 있으며 혈관 막힘을 유발할 수 있다.
HOPE 연구의 일차 평가변수는 헤모글로빈 수치가 1g/dL 이상 증가한 환자 비율이었다. 12주 이후 보셀로터 1500mg과 900mg 투여군에서 이 같은 환자 비율은 각각 58%, 38%로 나타나 9%로 집계된 위약군보다 유의하게 더 높은 것으로 입증됐다. GBT가 미국 식품의약국(FDA)과 합의한 성공 기준은 35%의 반응률을 증명하는 것이었다고 한다.
또한 보세로터 투여군에서는 헤모글로빈, 망상적혈구, 빌리루빈의 통계적으로 유의하며 용량 의존적인 개선이 관찰됐으며 용혈성 빈혈 개선도 확인됐다. 이러한 빈혈 및 용혈 개선은 하이드록시우레아 병행 여부에 관계없이 비슷하게 나타났다.
GBT는 혈관막힘위기(VOC) 에피소드 발생횟수의 경우 보셀로터 투여군이 위약군보다 더 적은 것으로 보고됐지만 통계적 유의성에 도달하지는 못했다고 설명했다.
환자보고성과(PRO)에 대해서도 치료 전 증상 점수가 낮은 편이었고 피험자 내 및 피험자 간 변동성이 높아 해석하기 어려웠다고 부연했다. 이에 따라 GBT는 환자보고성과를 핵심 이차 평가변수로 활용하지 않을 예정이다.
독립적인 자료안전성모니터링위원회는 지난 5월에 GBT의 겸상적혈구병 임상 프로그램에 대한 안전성 검토를 완료했는데 보셀로터와 관련된 안전성 문제는 발견되지 않았다고 한다.
GBT는 FDA와의 논의가 완료될 때까지 추가적인 환자 등록 없이 연구를 계속 진행할 것이라고 덧붙였다.
GBT의 테드 러브 최고경영자는 “만성 용혈성 빈혈과 겸상적혈구병 관련 이환율 및 사망률 간의 연관성을 고려할 때 임상적으로 의미 있는 수준의 헤모글로빈 수치 증가, 용혈 개선, 안전성 프로파일이 입증돼 매우 고무적이라고 생각한다”고 밝혔다.
이어 보셀로터가 용혈성 빈혈에 큰 영향을 미치는 것으로 나타남에 따라 신속 승인 기준이 충족됐다고 보고 있다고 강조했다. 그러면서 늦어도 연말에는 FDA와 논의한 결과를 발표할 것이라고 덧붙였다.
FDA는 보셀로터를 혁신치료제, 패스트트랙, 희귀의약품, 희귀소아질환 치료제로 지정했으며 유럽의약청도 우선순위 의약품 및 희귀의약품으로 지정한 상태다.
