미국 제약기업 에스페리온(Esperion)은 콜레스테롤 저하제 벰페도익산(Bempedoic Acid)에 대한 3번째 임상 3상 시험에서 긍정적인 결과가 나왔다고 발표했다.
앞서 에스페리온은 이달 초 임상 3상 연구에서 주요 연구 목표가 달성된 것으로 나타났다고 발표했지만 의약품 안전성에 대한 우려가 제기되면서 주가가 30% 이상 급락했었다.
에스페리온은 23일(현지시간) 새로운 연구에서 벰페도익산이 위약에 비해 LDL 콜레스테롤(LDL-C) 수치를 유의하게 감소시켰으며 안전한 것으로 나타났다고 밝혔다.
Study 3 또는 1002-046이라는 명칭의 이 임상 3상 연구는 스타틴을 일일 시작용량으로만 투여받을 수 있거나 스타틴 불내성이라고 간주됐으며 최대 내성 LDL-C 저하요법으로 충분히 치료되지 않은 고위험 죽상경화성 심혈관질환(ASCVD) 또는 고콜레스테롤혈증을 동반한 고위험 죽상경화성 심혈관질환 환자 345명을 대상으로 실시됐다.
이 임상시험에서 벰페도익산으로 24주간 치료를 받은 환자들은 LDL-C 수치가 26%가량 감소했으며 위약군은 2% 감소한 것으로 관찰됐다. 일차 평가변수였던 12주째 LDL-C 수치는 벰페도익산 투여군이 23% 감소, 위약군이 1% 감소한 것으로 확인됐다. 또한 벰페도익산 투여군은 심혈관질환과 연관된 염증을 나타내는 지표인 고감도 C-반응단백(hsCRP)이 25% 감소했다.
이 연구에서 벰페도익산은 안전하고 내약성이 양호한 것으로 관찰됐으며 사망자는 보고되지 않았다. 근육관련 이상사건 발생률은 벰페도익산 투여군이 위약군보다 오히려 더 낮은 것으로 집계됐다. 이 연구의 전체 결과는 향후 학술대회를 통해 발표될 예정이다.
에스페리온의 임상 3상 운영위원회 일원인 독일 라이프치히 대학교의 울리히 라우프스 교수는 “벰페도익산은 스타틴 불내성이라고 간주됐으며 치료대안이 제한적인 고콜레스테롤혈증 환자에게 의미 있는 LDL 콜레스테롤 저하 효과와 스타틴과 비슷한 hsCRP 감소 효과를 제공한다”고 설명했다. 이어 의학계는 다른 대안이 없는 이 유형의 환자에게 효과적이고 내약성이 양호하며 편리한 새로운 경구용 치료제를 필요로 하고 있다고 덧붙였다.
에스페리온의 팀 메일벤 최고경영자는 “이 연구 결과는 추가적인 LDL 콜레스테롤 저하제가 필요하며 스타틴 불내성이라고 간주되는 ASCVD 또는 ASCVD 고위험 환자에게 벰페도익산이 보완적이며 편리한 하루 1회 경구 투여용 치료옵션이 될 수 있다는 것을 뒷받침하는 증거 자료로 추가된다”고 강조했다. 이어 현재 벰페도익산과 벰페도익산/에제티미브(ezetimibe) 복합제에 대한 평가를 위해 진행 중인 다른 임상 3상 시험들의 결과가 기대된다고 밝혔다.
에스페리온은 미국에서 벰페도익산 및 벰페도익산/에제티미브 복합제에 대한 신약승인신청을 내년 1분기에 제출할 계획이다.
