미국의 RNAi 치료제 전문기업 앨라일람 파마슈티컬스와 사노피가 공동 개발 중인 혈우병 치료제 피투시란의 국내 임상이 승인됐다.
식품의약품안전처는 지난 18일 연구개발 수탁 전문기업(CRO)인 피피디디벨럽먼트피티이엘티디에 피투시란의 임상3상 시험 두 건을 승인했다.
해당 임상시험은 ATLAS-INH와 ATLAS-PPX로 ATLAS-INH는 응고인자 VIII 또는 응고인자 IX에 대한 억제인자가 있는 A형 또는 B형 혈우병 환자에게서 피투시란의 안전성·유효성을 평가하기 위한 임상시험이며, ATLAS-PPX는 이전에 예방적으로 우회제제를 투여 받은 응고인자 VIII 또는 IX에 대한 억제 항체가 있는 A형 또는 B형 혈우병 환자에게서 피투시란 예방적 사용의 안전성과 유효성을 확인하기 위한 임상시험이다.
이에 앞서 지난 11일에는 ATLAS-A/B 임상시험도 승인됐다. 이 임상시험은 응고인자 VIII 또는 응고인자 IX에 대한 억제인자가 없는 A형 또는 B형 혈우병 환자에게서 피투시란의 안전성과 유효성을 평가하기 위한 임상3상시험이다.
앨라일람이 개발하던 피투시란은 지난 2016년 사노피가 미국과 캐나다, 서유럽에서 혈우병 및 희귀 혈액질환에 대한 치료제로 공동 개발 및 상업화하기로 한 바 있다.
피투시란은 혈우병 A형 및 B형 환자를 위한 치료제로 있는 안티트롬빈 표적 RNAi 치료제 후보물질로, 혈우병 환자의 지혈과 출혈 예방을 위해 안티트롬빈 수치를 낮춰 트롬빈 생성을 촉진하도록 하는 기전이다.
앨라일람과 사노피는 지난해 2분기 미국 내 임상3상을 시작했으나 이후 9월에 임상2상 시험 도중 환자 1명이 뇌 내 혈전색전성 사건으로 사망하면서 모든 연구들이 중단된 바 있다.
이후 앨라일람은 돌발출혈 치료를 위한 대체인자 또는 우회제제의 용량 감소와 관련된 연구자 및 환자 교육, 프로토콜 가이드라인을 비롯한 새로운 임상 위험 경감 조치를 놓고 FDA와 조정에 들어갔고, FDA가 프로토콜 수정과 다른 변경사항 등을 승인한 뒤 임상시험이 재개됐다.
한편 피투시란의 전 세계적 개발 및 상용화에 대한 권리는 사노피가 갖고 있어 국내에서 개발이 완료될 경우 사노피를 통해 판매될 것으로 보인다.
