미국 식품의약국(FDA)이 버텍스 제약(Vertex Pharmaceuticals Incorporated)의 새로운 낭성 섬유증(cystic fibrosis, CF) 치료제 심데코(Symdeko, 테자카프토/아이바카프토 및 아이바카프토)를 승인했다.
버텍스는 FDA가 심데코를 낭포성 섬유증 막횡단 전도 조절(CFTR) 유전자에 F508del 변이 카피 2개를 보유하고 있거나 테자카프토/아이바카프토(tezacaftor/ivacaftor)에 반응을 보이는 변이를 최소 1개 이상 보유한 12세 이상의 낭성 섬유증 환자의 근본적 원인을 치료하기 위한 의약품으로 심데코를 승인했다고 발표했다.
심데코는 버텍스가 낭성 섬유증의 근본 원인에 대한 치료제로 승인받은 3번째 의약품이다. 버텍스는 심데크를 발매할 준비를 마쳤으며 이번 주 안에 미국 내 약국으로 운송을 시작할 것이라고 밝혔다.
버텍스의 제프리 레이던 회장은 “버텍스의 3번째 질환 조절 CF 의약품인 심데코가 많은 환자들에게 중요한 새 치료대안이 될 것”이라고 말했다. 이어 “이 승인은 모든 CF 환자들이 치료받을 수 있게 하는데 있어 중요한 이정표”라며 “버텍스는 CF의 근본 원인을 치료하는 새로운 의약품을 계속 개발하기 위해 노력하고 있다”고 강조했다.
심데코에 대한 임상 3상 시험 2건의 결과는 작년 11월에 뉴잉글랜드저널오브메디슨에 게재된 바 있다. EVOLVE 및 EXPAND라는 두 연구는 F508del 변이 카피 2개 또는 F508del 변이 1개를 보유하고 있거나 잔여 CFTR 기능을 야기하는 변이 1개를 보유한 환자 750여명을 대상으로 실시됐다.
심데코로 치료를 받은 환자들은 폐 기능과 다른 질환 평가척도들이 유의하게 개선된 것으로 나타났으며 심데코의 안전성 프로파일은 긍정적인 것으로 관찰됐다. 가장 흔한 이상반응으로는 감염성 폐 악화, 기침 등이 보고됐다. 이러한 결과는 현재 진행 중인 EXTEND 연구에서 48주까지 지속되는 것으로 확인됐다.
