과거 CAR 유전자를 블루버드사에 기술이전한 바 있는 바이로메드가 향후 CAR-T 유전자치료제 시장에 본격적으로 진출하겠다고 밝혀 주목된다.
바이로메드는 16일 오후 4시 미래에셋대우빌딩 컨퍼런스홀에서 기업설명회를 실시하고, 주요 파이프라인에 대한 설명과 함께 CAR-T 유전자치료제 시장에 본격적으로 뛰어들겠다는 뜻을 밝혔다.
이 자리에서 바이로메드 김선영 연구개발총괄사장(사진)은 먼저 CAR-T 유전자치료제 관련 핵심 기술로 CAR 유전자의 최적화 기술과 벡터 생산 기술, 유전자 전달과 세포를 증식시키는 ex-vivo 세포처리 기술 세 가지를 꼽았다.
CAR 유전자는 암 항원을 인지하는 부위인 항체 수용체와 T세포에게 활성신호를 전달하는 시그널링 부위, 항체 수용체와 시그널링 부위를 연결하는 스페이서로 구성된다.
이 세 가지 부위를 구조적으로 잘 결합시켜 항원 인지율을 높이는 동시에 T세포의 살상능력을 최대화시키는 것이 중요한데 바이로메드는 이미 해당 기술을 보유하고 있다는 것이다.
또한 벡터 생산 기술은 T세포로 CAR 유전자를 전달하는 기술로, 효율을 극대화해야 하는데 바이로메드는 발현 효율이 높으면서 제조와 생산이 용이한 레트로바이러스 벡터에 관련된 다수의 지적재산권을 보유하고 있다.
동시에 바이로메드는 국내에서 유일하게 임상용 레트로바이러스 생산기술을 보유한 기업이기도 하다.
아울러 암 환자의 혈액에서 추출된 T세포에 CAR 유전자가 탑재된 레트로바이러스를 전달해 환자에게 재주입하는 ex-vivo 세포처리 기술 역시 보유하고 있어 CAR-T 유전자치료제 개발을 위한 핵심 기술을 모두 보유하고 있다.
따라서 CAR-T 개발 관련 기술을 이미 모두 확보한 만큼 본격적으로 CAR-T 개발에 뛰어드는 것에 아무런 문제가 없다는 것이다.
실제로 바이로메드는 이러한 기술력을 바탕으로 고형암 또는 혈액암에서 많이 발현되는 CAR 유전자 4개를 개발해 그 중 1개(VM801)를 블루버드에 기술이전했다.
나머지 3개 중 1개(VM802)는 현재 전임상을 준비 중이며, 2개(VM803, VM804)는 항암 세포살상 능력이 최대화된 유전자를 선별 중이라고 설명했다.
김선영 사장은 “CAR-T는 기본적으로 CAR 유전자를 찾는 기업들이 많다”면서 “VM801처럼 전임상만 끝내고 기술이전을 할지, 아니면 한국에서 임상1상까지 마치고 가치를 올린 뒤 기술이전할지는 결과를 보면서 결정할 것”이라고 말했다.
이어 “CAR 유전자 최적화는 이미 확보됐다”면서 “생산은 CMO에 위탁할 계획으로, 파트너십을 통해 진행할지 조인트벤처를 설립하거나 자체적으로 진행할지는 아직 고민 중”이라고 덧붙였다.
한편 김선영 사장은 CAR-T와 함께 향후 주력 파이프라인으로 DNA 유전자치료제를 소개하기도 했다.
기존 VM202 개발로 DNA 유전자치료 분야에서 글로벌 퍼스트 무버 지위를 갖게 된 바이로메드는 발현효율과 DNA 생산량을 개선한 pTX와 pQX 두 개의 플랫폼을 새로 개발했다.
아울러 치료 유전자로 (가칭)SNI와 RST 두 개를 선별하고, 이 두 유전자의 치료 효과를 극대화할 수 있도록 유전자를 조작해 SN-14와 RT-12를 선정했다.
이후 SN-14에 대해서는 다양한 혈관 및 신경질환에 유효한 pIKO를, RT-12에 대해서는 근육 및 신경계 질환에 유효한 pMUN을 개발했다고 소개했다.
향후 바이로메드는 pIKO와 pMUN 각각에 대해 1차적으로 접근할 질환을 선정, VM202의 경험을 바탕으로 빠른 속도로 임상에 진입해 진행할 것으로 기대하고 있으며, 2025년까지 임상2상을 완료한 뒤 임상3상에 진입한다는 목표를 세우고 있다.
김선영 사장은 “유전자치료만으로 가장 매출을 많이 내는 회사, 제품당 가장 많은 매출을 창출하는 회사가 되고자 한다”면서 “16개의 임상3상이 결국 3~4년 뒤에 시장에 나갈 것으로 예상하고 있으며, 그 결과로 2025년 세계 최고의 유전자 치료기업이 될 수 있을 것이라 생각한다”고 밝혔다.
