일본 제약회사인 아스텔라스 제약(Astellas Pharma)은 미국 제약회사인 프로테오스태시스 테라퓨틱스(Proteostasis Therapeutics)와 유전성 질환에 대한 신약을 개발하기 위한 제휴 계약을 체결했다고 발표했다.
두 회사는 프로테오스태시스가 보유하고 있는 질환관련번역(DRT) 기술과 단백질 항상성 네트워크 기술 플랫폼을 이용해 단백질 열림 반응(UPR, Unfolded Protein Response)을 조절하는 시험약을 연구 및 개발할 계획이다.
아스텔라스는 프로테오스태시스에게 계약금을 지급하고 증권투자도 실시하기로 약속했다.
프로테오스태시스는 연구비용과 함께 향후 4억 달러의 단계별 지급금을 받을 수 있으며 제품이 출시될 경우 일정한 로열티도 받을 수 있다.
또한 아스텔라스는 같은 조건으로 두 개의 프로젝트를 추가로 시작할 수 있는 권리를 갖고 있어 이번 제휴 계약의 규모는 총 12억 달러에 달한다.
아스텔라스와 프로테오스태시스는 우선 하나의 유전질환에 초점을 두고 연구를 진행한 뒤에 추가로 UPR 경로의 조절로 영향을 받을 수 있는 적응증을 연구할 것이라고 밝혔다.
소포체에서 단백질 열림 현상의 축적에 의한 스트레스는 유전성 질환, 신경퇴행성 질환, 망막 퇴행성 질환 등 많은 질환에서 관찰되고 있다.
비임상조사 결과 UPR 경로의 선택적인 조절은 스트레스 반응을 개선시키고 세포 기능을 회복하게 하는 것으로 나타났다.
프로테오스태시스는 임상 개발 단계로 넘어갈 수 있는 시험약이 발견되면 이를 전 세계에서 아스텔라스와 공동 개발할 수 있는 권리와 미국에서 공동 판촉할 수 있는 선택권을 가지게 된다.
한편 아스텔라스는 이와 별도로 다나-파버 암연구소와 K-Ras를 표적으로 하는 소분자 저해제를 연구 및 개발하기 위해 3년간 협력하기로 합의했다고 발표했다.
가장 흔한 암 유전자 변이인 K-Ras를 가진 암 환자는 치료하기 어렵고 임상 결과가 안 좋은 것으로 알려져 있다. 아스텔라스에 의하면 현재까지 K-Ras에 대해 효과적인 치료제는 없는 실정이다.
