사렙타 테라퓨틱스(Sarepta Therapeutics)는 미국 FDA가 근육장애 치료제 에테플러센(eteplirsen)의 승인을 위한 차선책을 제시했다고 밝히면서 주가가 급등했다.
에테플러센은 듀센형 근이영양증(DMD) 환자를 대상으로 개발 중인 치료제로 듀센형 근이영양증은 신생아 중 남자아이 3600명 당 한 명꼴로 나타나는 유전적인 퇴행성 근육운동 장애다.
작년 11월 12일 미국 FDA는 에테플러센의 불충분한 임상시험 결과를 이유로 승인받기에는 아직 이르다고 판단해 새 임상시험을 실시하도록 요구했었다.
이번에 사렙타는 FDA가 제안한 대로 가속승인 절차 하에 에테플러센의 시판 허가 신청을 제출할 계획이라고 발표했다.
전문가들은 에테플러센이 위약그룹과 비교하는 임상시험 없이 듀센형 근이영양증 환자를 대상으로 진행된 기존의 자료를 토대로 안전성 및 효능을 비교할 수 있도록 지시했다고 보고 있다.
사렙타는 올해 말에 승인 신청해 내년 후반기에 승인 결정이 나올 것이라고 전망했다.
지난해 승인이 연기되면서 주가가 하락했던 사렙타는 2018년에야 에테플러센을 출시할 수 있을 것으로 예상됐지만 이번 FDA의 결정으로 출시가 2년 이상 앞당겨 졌다.
가속 승인은 보통 다른 치료대안이 없는 심각한 질병에서 초기 임상 결과만을 토대로 승인받을 수 있는 제도로 제약사는 승인 이후에 더 큰 규모의 임상시험을 실시해야 한다는 조건이 붙는다.
사렙타는 현재 시장에서 판매 중인 제품이 없는 생명공학기업이다. 회사 측은 에테플러센의 효능을 입증하기 위한 2건의 임상시험을 시행할 예정이며 나이가 더 어리거나 질병이 더 진행된 환자를 대상으로도 추가적인 시험을 시작할 계획이라고 전했다.
