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최종편집 2024-05-24 12:05 (금)
노바티스 파브할타, IgA 신병증 환자 단백뇨 감소
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노바티스 파브할타, IgA 신병증 환자 단백뇨 감소
  • 의약뉴스 이한기 기자
  • 승인 2024.04.16 18:10
  • 댓글 0
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임상 3상서 유의한 효과 보여...FDA 가속 승인 가능성

[의약뉴스] 스위스 제약사 노바티스의 경구용 B인자 억제제 파브할타(Fabhalta, 성분명 입타코판)가 면역글로불린 A(IgA) 신병증(IgAN) 환자의 단백뇨를 유의하게 감소시킨 것으로 나타났다.

▲ 노바티스는 미국에서 파브할타의 IgA 신병증 적응증 추가 승인을 신청했으며 우선 심사될 예정이라고 밝혔다.
▲ 노바티스는 미국에서 파브할타의 IgA 신병증 적응증 추가 승인을 신청했으며 우선 심사될 예정이라고 밝혔다.

노바티스는 IgA 신병증 환자를 대상으로 진행된 파브할타의 임상 3상 시험 APPLAUSE-IgAN의 중간 분석 결과를 15일(현지시간) 발표했다.

분석 결과 파브할타로 치료받은 환자들은 위약군에 비해 치료 9개월 후 24시간 소변 단백질/크레아티닌 비율(UPCR)로 측정된 단백뇨가 임상적으로 유의미하고 통계적으로 유의하게 38.3%가량 감소한 것으로 나타났다.

단백뇨 감소는 신부전으로의 진행과 관련이 있는 대리 표지자로서 인정받고 있으며 가속 승인을 위한 IgA 신병증 임상시험의 평가변수로 사용되고 있다.

지속적인 단백뇨가 있는 환자의 최대 30%는 10년 이내에 신부전으로 진행돼 투석 및 신장 이식을 받아야 할 수 있다.

임상시험에서 파브할타는 내약성이 우수했고 이전에 보고된 데이터와 일치하는 양호한 안전성 프로파일을 보였다.

APPLAUSE-IgAN 임상시험 결과는 아르헨티나 부에노스아이레스에서 개최된 세계신장학회(WCN)에서 발표됐다.

이 연구는 이중맹검 방식으로 진행 중이기 때문에 제한적인 중간 분석 결과만 공개됐다. 중간 분석에는 환자 250명을 대상으로 실시된 유효성 분석과 환자 443명을 대상으로 실시된 안전성 분석이 포함됐다.

파브할타는 대체 보체 경로의 경구용 B인자 억제제다. 지난해 12월에 미국에서 희귀 혈액질환인 발작성 야간 혈색소뇨증(PNH) 성인 환자의 치료제로 승인됐다. 또한 올해 3월에 유럽의약품청의 자문위원회도 파브할타의 승인을 권고한 상태다.

APPLAUSE-IgAN는 IgA 신병증 환자의 보체계를 표적으로 삼아 단백뇨를 유의하게 감소시킬 수 있다는 점을 입증한 최초이자 유일한 임상 3상 시험이다.

노바티스는 이번 발표와 동시에 미국 식품의약국(FDA)에 IgA 신병증 치료제로서 파브할타의 가속 승인을 위한 허가 신청이 접수됐고 우선 심사될 예정이라고 전했다.

파브할타의 IgA 신병증 진행 지연 효과를 평가하기 위해 24개월 동안 추정 사구체여과율(eGFR) 기울기를 측정하는 임상시험 1차 평가변수 결과는 내년에 도출될 예정이다.

미국 앨라배마대학교 버밍햄캠퍼스의 다나 리즈크 신경과 교수는 “IgAN에서는 대체 보체 경로라는 면역체계의 일부가 신장에서 과도하게 활성화돼 염증 반응이 발생하며 이는 점진적인 신장 손상과 점진적인 신장 기능 저하로 이어질 수 있다”면서 “신장 기능 저하는 IgAN 치료의 잠재적인 부작용과 함께 환자의 삶에 큰 영향을 미친다”고 설명했다.

그러면서 “파브할타는 대체 보체 경로를 표적으로 삼는 최초의 IgAN 치료제가 될 수 있다”고 말했다.

노바티스 심혈관ㆍ신장ㆍ대사 개발부 글로벌 책임자 데이비드 소르겔은 “IgAN이 수년에 걸쳐 진행되면서 환자의 수요가 변화해 시기별로 다른 치료법을 사용하는 것이 가장 좋을 수 있다”며 “당사의 신장 파이프라인에는 환자의 임상적 특징에 따라 사용할 수 있는 다양한 메커니즘을 가진 의약품들이 포함돼 있다”고 밝혔다.

노바티스는 파브할타를 발작성 야간 혈색소뇨증, IgA 신병증 외에도 C3 사구체신염, 비정형 용혈성 요독 증후군(aHUS), 면역복합체 막증식성 사구체신염(IC-MPGN), 루푸스 신염 등 다양한 희귀질환에 대한 치료제로 개발하고 있다.

 


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