[의약뉴스] 미국 식품의약국(FDA)이 브리스톨마이어스스퀴브(BMS)의 BCMA 표적 CAR(키메라항원수용체) T 세포 치료제를 재발 또는 불응성 다발골수종 3차 치료제로 승인했다.
브리스톨마이어스스퀴브와 2세븐티 바이오는 FDA가 아베크마(Abecma, 성분명 이데캅타진 비클류셀: 이데-셀)를 이전에 면역조절제제, 프로테아좀 억제제, 항-CD38 항체를 포함해 적어도 2가지 치료를 받은 재발 또는 불응성 다발골수종 성인 환자의 치료제로 승인했다고 5일(현지시간) 발표했다.
아베크마는 다발골수종 세포 표면의 BCMA를 인식하고 결합해 CAR T 세포 증식, 사이토카인 분비, BCMA 발현 세포의 세포 용해 사멸을 유도하는 CAR T 세포 치료제다.
앞서 2021년에 미국에서 이전에 4가지 치료를 받은 재발 또는 불응성 다발골수종 성인 환자의 치료제로 처음 승인됐다.
이번에 아베크마의 적응증이 확대됨에 따라 이전에 2차 이상의 치료를 받았고 3가지 주요 계열의 치료에 노출된 재발 또는 불응성인 환자의 치료제로 아베크마를 사용할 수 있게 된다.
아베크마는 1회 주입으로 투여하며 새로운 권장 용량 범위는 300~510x106 CAR 양성 T 세포다.
이 적응증 확대 승인은 면역조절제제, 프로테아좀 억제제, 항-CD38 항체를 포함해 이전에 2~4가지 치료를 받았고 마지막 치료에 불응한 재발 및 불응성 다발골수종 환자를 대상으로 아베크마와 표준 요법을 비교 평가한 주요 임상 3상, 개방표지, 글로벌, 무작위, 대조 연구 KarMMa-3을 기반으로 이뤄졌다.
시험 결과 아베크마는 1차 평가변수인 무진행 생존기간(PFS)을 표준 요법에 비해 임상적으로 유의미하고 통계적으로 유의하게 3배 이상 개선시킨 것으로 나타났다.
질병 진행 또는 사망 위험을 51% 감소시킨 것으로 분석됐고 무진행 생존기간 중앙값은 아베크마 치료군이 13.3개월, 표준 요법군이 4.4개월이었다.
또한 아베크마로 치료받은 환자의 대다수(71%)가 반응을 보였고 49%가 완전 관해 또는 엄격한 완전 관해에 도달하는 등 아베크마 치료군의 전체 반응률이 크게 개선됐다.
이에 비해 표준 요법군의 전체 반응률은 42%였고 완전 관해 또는 엄격한 완전 관해에 도달한 환자 비율은 5%였다.
아베크마는 잘 확립되고 일관된 안전성 프로파일을 나타냈고 아베크마 치료 후 보고된 사이토카인 방출 증후군(CRS) 및 신경독성은 대부분 저등급이었다.
아베크마의 처방 정보에는 사이토카인 방출 증후군, 신경독성, 혈구탐식성 림프조직구증/대식세포 활성화 증후군, 지속적인 혈구 감소, 이차성 혈액암 위험에 관한 박스 경고문이 포함된다.
브리스톨마이어스스퀴브는 이번 승인과 향후 확장을 지원하기 위해 생산 능력을 확대하는데 계속 투자해 왔으며 상업적 환경에서 아베크마의 제조 성공률을 94%로 높게 유지하고 있다고 설명했다.
브리스톨마이어스스퀴브의 세포치료제 상업부문 수석부사장 브라이언 캠벨은 “아베크마는 재발 또는 불응성 다발골수종에 대해 표준 요법 대비 3배에 달하는 무진행 생존 혜택을 입증했다"면서 "이제 환자의 치료 여정에서 보다 이른 시점에 세포 치료의 가능성을 제공할 수 있게 됐다”고 말했다.
이어 “이번 승인은 현재 치료 패러다임을 개선함으로써 보다 많은 다발골수종 환자의 미충족 수요를 해결하고자 하는 노력을 뒷받침한다"며 "우리는 잠재적으로 혁신적인 치료제를 제공하기 위해 혁신을 추구하고 세포 치료 연구를 발전시키려고 변함없이 노력하고 있다”고 밝혔다.
아베크마는 최근 일본, 스위스, 유럽연합에서도 이전에 적어도 2가지 치료를 받았고 3가지 계열에 노출된 재발 및 불응성 다발골수종 성인 환자의 치료제로 승인됐다.
브리스톨마이어스스퀴브는 아베크마가 전 세계에서 3가지 계열에 노출된 재발 및 불응성 다발골수종 환자의 초기 치료에 사용 가능한 유일한 CAR T 세포 치료제라고 강조했다.
