[의약뉴스] 미국 식품의약국(FDA)이 희귀 혈액질환인 발작성 야간 혈색소뇨증(PNH) 환자의 혈관 외 용혈(EVH) 치료를 위한 추가 요법을 승인했다.
아스트라제네카는 미국에서 보이데야(Voydeya, 성분명 다니코판)를 발작성 야간 혈색소뇨증 성인 환자의 혈관외 용혈 치료를 위한 라불리주맙(제품명 울토미리스) 또는 에쿨리주맙(제품명 솔리리스)에 대한 추가 요법으로 승인 받았다고 1일(현지시간) 발표했다.
보이데야는 C5 억제제로 치료받는 도중 임상적으로 명백한 혈관 외 용혈을 경험하는 발작성 야간 혈색소뇨증 환자 중 약 10~20%의 수요를 해결하기 위해서 표준 치료제인 울토미리스 또는 솔리리스에 대한 추가 요법으로 개발된 계열 내 최초의 경구용 D인자 억제제다.
이번 FDA 승인은 주요 임상 3상 시험 ALPHA의 긍정적인 결과를 기반으로 이뤄졌다. 임상시험의 12주 1차 평가 기간 동안 도출된 결과는 란셋 헤마톨로지(Lancet Haematology)에 게재됐다.
미국 워싱턴대 메디컬센터의 혈액ㆍ종양학과 교수 겸 프레드허친슨암센터의 임상연구 담당 바트 스콧 박사는 “보이데야의 승인으로 일부 PNH 환자들이 울토미리스 또는 솔리리스로 질병 조절을 유지하면서 혈관 외 용혈을 해결할 수 있는 추가 치료제를 사용할 수 있게 됐다. 울토미리스를 사용한 말단 보체 억제는 PNH의 생명을 위협하는 합병증을 해결할 수 있으며 이는 약 20년 동안 확립된 솔리리스의 효능 및 안전성을 바탕으로 한다”고 설명했다.
ALPHA 임상 3상 시험은 임상적으로 명백한 혈관 외 용혈을 경험한 발작성 야간 혈색소뇨증 환자를 대상으로 울토미리스 또는 솔리리스에 대한 추가 요법으로 보이데야의 효능 및 안전성을 평가했다.
보이데야는 베이스라인부터 12주 차까지 헤모글로빈 변화에 대한 1차 평가지표와 수혈 회피 및 만성질환치료 기능평가(FACIT)-피로 점수 변화를 포함한 모든 주요 2차 평가지표를 충족한 것으로 나타났다.
임상시험에서 보이데야는 전반적으로 내약성이 우수했고 새로운 안전성 우려 사항은 발견되지 않았다. 가장 흔한 치료 후 이상반응은 두통, 오심, 관절통, 설사였다.
아스트라제네카 희귀질환 사업부 알렉시온의 마크 두노이어 최고경영자는 “계열 내 최초의 D인자 억제제인 보이데야의 승인은 PNH 치료의 중요한 발전을 의미하며 보체 과학의 혁신을 선도하려는 당사의 리더십과 헌신을 기반으로 한다”고 강조했다.
이어 “ALPHA 임상시험에서 알 수 있듯이 D인자와 C5에 대한 이중 보체 경로 억제는 일부 혈관 외 용혈 환자에게 최적의 치료법이 될 수 있으며 환자들이 검증된 표준 치료를 계속 받을 수 있도록 한다”고 말했다.
미국 FDA는 보이데야를 혁신치료제로 지정했고 유럽의약품청(EMA)도 보이데야를 우선심사 대상 의약품(PRIME)으로 지정했다. 보이데야는 미국, 유럽연합, 일본에서 희귀의약품으로 지정된 바 있다.
아스트라제네카는 보이데야를 올해 1월에 일본에서 처음으로 승인받았고 유럽에서는 승인 권고를 획득한 상태다. 현재 다른 전 세계 국가들에서도 승인 심사가 진행 중이다.
