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FDA, 아르젠엑스 희귀질환 치료제 적응증 추가 심사
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FDA, 아르젠엑스 희귀질환 치료제 적응증 추가 심사
  • 의약뉴스 이한기 기자
  • 승인 2024.02.21 10:25
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CIDP 재발 위험 감소...올 6월에 최종 결정

[의약뉴스] 미국 식품의약국(FDA)이 네덜란드 제약기업 아르젠엑스(argenx)의 희귀질환 치료제를 만성 염증성 탈수초성 다발신경병증(CIDP) 치료제로 신속 심사한다.

▲ 아르젠엑스의 비브가르트 하이트룰로는 미국에서 CIDP 치료를 위한 최초의 FcRn 차단제가 될 수 있다.
▲ 아르젠엑스의 비브가르트 하이트룰로는 미국에서 CIDP 치료를 위한 최초의 FcRn 차단제가 될 수 있다.

아르젠엑스는 FDA가 비브가르트 하이트룰로(Vyvgart Hytrulo, 에프가티지모드알파 및 히알루로니다제)의 추가 생물학적제제 허가신청(sBLA)을 접수했다고 20일(현지시각) 발표했다.

FDA는 아르젠엑스가 우선 심사 바우처를 사용했기 때문에 처방의약품 신청자 수수료법(PDUFA)에 따른 심사 기한을 오는 6월 21일까지로 정했다.

미국에서 비브가르트 하이트룰로는 작년에 전신 중증 근무력증 치료제로 승인된 바 있다.

만성 염증성 탈수초성 다발신경병증은 말초신경계에 발생하는 희귀하고 심각한 자가면역질환이다.

질병 병태생리에 대한 확인이 완료되지 않았지만 면역글로불린 G(IgG) 항체가 말초 신경 손상에 중요한 역할을 한다는 증거가 늘고 있는 것으로 알려졌다.

이 질환이 있는 환자는 피로, 근육 약화, 팔과 다리의 감각 상실을 경험하며 시간이 지남에 따라 증상이 악화되거나 일시적으로 나타났다 사라질 수 있다. 치료하지 않을 경우 환자의 3분의 1은 휠체어를 필요로 하게 된다.

이번 적응증 추가 신청은 성인 만성 염증성 탈수초성 다발신경병증 환자를 대상으로 피하 투여하는 비브가르트 하이트룰로의 안전성과 유효성을 평가한 임상시험 ADHERE의 데이터를 기반으로 한다.

ADHERE는 현재까지 만성 염증성 탈수초성 다발신경병증에 대해 수행된 가장 큰 규모의 임상시험이다.

비브가르트 하이트룰로는 일차 평가지표를 충족했고 위약 대비 질병 재발 위험을 61% 감소시킨 것으로 나타났다.

임상시험의 개방표지 Stage A에서 환자의 67%는 비브가르트 하이트룰로 치료 후 임상적 개선을 보였다.

이러한 임상 결과는 FcRn(neonatal Fc receptor) 차단제인 비브가르트 하이트룰로의 작용 기전을 고려할 때 IgG 자가항체가 CIDP의 기저 생물학에서 중요한 역할을 한다는 것을 증명한다.

임상시험에서 비브가르트 하이트룰로는 내약성이 양호했고 안전성 프로파일이 이전 임상시험 및 알려진 프로파일과 일치했다. ADHERE 연구 완료 후 적격 환자의 99%(226/228명)는 개방표지 연장 연구에 계속 참가했다.

아르젠엑스의 뤼크 트루옌 최고의료책임자는 “오늘 발표를 통해 비브가르트 하이트룰로의 획기적인 혁신을 CIDP 환자에게 제공하는데 한 걸음 더 다가섰다”고 말했다.

무엇보다 “CIDP는 아직 잘 이해되지 않고 환자를 위한 혁신이 불충분한 자가면역질환의 또 다른 예"라며 "CIDP 환자들이 새로운 치료 옵션을 오랫동안 기다려 왔다는 점을 고려해 신청서 심사를 가속화하기 위해서 우선 심사 바우처를 사용했다”고 설명했다.

이어 “FDA의 sBLA 접수는 희귀 자가면역질환에 대한 새로운 치료제를 제공하기 위해 진행 중인 노력에서 중요한 이정표이며 이 파괴적인 질병으로 인해 삶에 큰 영향을 받은 사람을 위한 상당한 진전을 의미한다”고 강조했다.

 

 


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