[의약뉴스] 미국 식품의약국(FDA)이 영국 제약사 오차드 테라퓨틱스(Orchard Therapeutics)의 희귀질환 유전자 치료제 심사에 착수했다.
오차드 테라퓨틱스는 미국 FDA가 이염성백질이영양증(MLD) 치료제 OTL-200의 생물학적제제 허가신청서(BLA)를 접수하고 우선 심사 대상으로 지정했다고 18일(현지시각) 발표했다.
우선 심사 지정에 따라 FDA의 심사 기한은 내년 3월 18일까지로 정해졌다. 앞서 FDA는 OTL-200을 희귀소아질환 의약품 및 첨단재생의학치료제로 지정한 바 있다.
현재 OTL-200은 유럽 집행위원회와 영국 의약품 규제당국에 의해 승인됐고 리브멜디(Libmeldy)라는 상표명으로 발매됐다.
이염성백질이영양증은 희귀하고 생명을 위협하는 유전성 대사계 질환이다. 아릴셀파타제-A(ARSA) 유전자 돌연변이로 인해 발생하며 간, 쓸개, 신장, 비장을 포함한 뇌 및 다른 신체 부위에 설파티드(sulfatide) 축적을 야기한다.
MLD 환자는 시간이 지남에 따라 신경계가 손상돼 운동, 행동 및 인지 퇴행, 중증 경직, 발작 같은 신경학적 문제가 발생할 수 있다. 점차 움직이고 말하고 삼키고 먹고 보는 능력을 상실하게 된다.
이번 OTL-200 허가 신청은 전향적 비무작위 임상 연구 2건에 등록됐거나 동정적 사용 제도를 통해 치료를 받은 조기 발병 이염성백질이영양증 소아 환자 39명에 대한 자료를 기반으로 한다. 이 자료는 치료받지 않은 환자 49명의 자연경과 자료와 비교됐다.
치료받은 모든 환자들은 이탈리아 밀라노에 위치한 산라파엘레병원에서 OTL-200을 투여 받고 추적 관찰됐다. 임상시험에서 OTL-200 치료 결과 최대 12년(중앙값 6.76년)의 추적 기간 동안 대부분의 환자에서 운동 기능 및 인지 발달이 보존된 것으로 나타났다.
누적 250환자-년 이상의 추적 관찰 동안 OTL-200 치료는 일반적으로 내약성이 우수했고 치료와 관련된 중대한 이상반응 또는 사망은 없었다. 대부분의 이상반응은 부설판 전처치요법 또는 기저질환과 관련이 있었다.
BLA 데이터세트를 구성하는 전체 임상 결과는 최근 예루살렘에서 열린 유전성대사이상연구학회(SSIEM) 연례 심포지엄에서 발표됐다.
오차드 테라퓨틱스의 보비 가스파 공동설립자 겸 최고경영자는 “신청서 심사 및 평가가 진행되는 동안 FDA와 협력하길 기대한다. 당사는 이 질병의 특성과 소아 MLD 환자의 치료 시급성 때문에 2024년 출시를 준비하면서 미국 내 환자들이 가능한 한 빨리 OTL-200을 사용할 수 있도록 하기 위해 노력하고 있다”고 밝혔다.
