[의약뉴스] 미국 식품의약국(FDA)이 영국 제약회사 GSK의 골수섬유증 치료제를 이전 치료 이력에 관계없이 빈혈을 동반한 골수섬유증 환자의 치료제로 승인했다.
GSK는 미국 FDA가 빈혈이 있는 성인 환자에서 일차성 골수섬유증, 이차성 골수섬유증(진성적혈구증가증 후 및 본태성 혈소판증가증 후)을 포함한 중간위험 또는 고위험 골수섬유증 치료제로 오자라(Ojjaara, 성분명 모멜로티닙)를 승인했다고 15일(현지시각) 발표했다.
오자라는 1일 1회 복용하는 경구용 JAK1/JAK2 및 액티빈 A 수용체 1형(ACVR1) 억제제다. 앞서 FDA는 올해 6월에 추가 자료 검토를 위해 심사 기간을 3개월 연장했었다.
GSK는 오자라가 새로 진단되거나 이전에 치료받은 경험이 있는 빈혈 동반 골수섬유증 환자를 위해 허가된 유일한 약물로 빈혈, 체질성 증상, 비장비대 등 골수섬유증의 주요 증상을 해결할 수 있다고 설명했다.
골수섬유증 환자의 약 40%는 진단 시점에 중등도에서 중증의 빈혈을 동반한다. 빈혈은 질병 경과에 따라 거의 모든 골수섬유증 환자에서 발병할 수 있다.
이러한 환자는 종종 수혈을 필요로 하며 환자의 30% 이상은 빈혈로 인해 치료를 중단한다. 수혈에 의존하는 환자는 예후가 좋지 않고 생존기간이 짧아진다.
이번 승인은 중추적인 MOMENTUM 임상시험 자료와 SIMPLIFY-1 임상 3상 시험의 성인 빈혈 환자 하위집단 자료에 의해 뒷받침된다.
MOMENTUM은 JAK 억제제 치료 경험이 있는 빈혈을 동반한 유증상 골수섬유증 환자의 주요 증상을 치료하고 감소시키는데 있어 모멜로티닙과 다나졸(danazol)의 안전성 및 유효성을 비교 평가했다.
시험 결과 모멜로티닙 치료군에서 체질성 증상, 비장 반응, 수혈 비의존과 관련해 다나졸 치료군 대비 통계적으로 유의한 반응이 입증돼 모든 1차 및 주요 2차 평가변수를 충족했다.
SIMPLIFY-1은 이전에 JAK 억제제 치료를 받은 적이 없는 골수섬유증 환자를 대상으로 모멜로티닙과 룩소리티닙(제품명 자카비)의 유효성 및 안전성을 평가하도록 설계됐다. SIMPLIFY-1의 안전성 및 유효성 결과는 빈혈을 동반한 하위군을 기준으로 한다.
이러한 임상시험들에서 가장 흔하게 보고된 이상반응은 혈소판감소증, 출혈, 박테리아성 감염, 피로, 어지러움, 설사, 오심 등이다.
GSK 종양학 글로벌제품전략 수석부사장 니나 모자스는 “골수섬유증 환자의 대다수는 결국 빈혈이 발생하면서 치료를 중단하고 수혈을 받아야 한다"고 설명했다.
이어 "높은 미충족 수요를 고려할 때 자사 항암제 포트폴리오에 오자라를 추가하고 중요한 의료 수요를 해결할 수 있게 돼 자랑스럽게 생각한다"며 "이 치료하기 어려운 혈액암의 치료 결과를 개선하는데 도움을 줄 수 있길 기대한다”고 말했다.
GSK는 작년에 암 치료제 개발사 시에라 온콜로지(Sierra Oncology)를 19억 달러에 인수하면서 모렐로티닙을 획득했다.
