[의약뉴스] 미국 식품의약국(FDA)이 브리스톨마이어스스퀴브(BMS)의 빈혈 치료제 레블로질(성분명 루스파터셉트)을 성인 골수형성이상증후군(MDS) 환자의 1차 치료제로 확대 승인했다.
브리스톨마이어스스퀴브는 미국 FDA가 레블로질을 이전에 적혈구생성자극제(ESA) 사용 경험이 없고 적혈구 수혈이 필요한 최저위험에서 중등도 위험인 골수형성이상증후군 성인 환자의 빈혈 치료제로 승인했다고 28일(현지시각) 발표했다.
이전에 레블로질은 적혈구생성자극제 치료에 실패했고 적혈구 수혈이 필요한 최저위험에서 중등도 위험의 고리철적혈모구 동반 골수형성이상증후군 또는 고리철적혈모구과 혈소판 증가증 동반 골수형성이상증후군 환자의 치료제로 승인된 바 있다.
이번 1차 치료 적응증 확대는 중추적인 임상 3상 시험 COMMANDS에서 도출된 중간 결과를 기반으로 이뤄졌다.
레블로질은 고리철적혈모구 상태에 관계없이 적혈구 수혈 비의존(RBC-TI) 및 헤모글로빈 증가를 달성하는데 있어 적혈구생성자극제인 에포에틴 알파(epoetin alfa)보다 우수한 효능을 보였다.
이러한 결과는 레블로질이 광범위한 환자들의 치료 여정에서 보다 이른 시점에 만성 빈혈을 치료할 가능성이 있음을 강조한다.
COMMANDS에서 첫 24주 이내에 최소 12주 동안 수혈 비의존을 달성하고 헤모글로빈 수치가 평균 최소 1.5g/dL 이상 증가한 환자 비율은 레블로질 치료군이 58.5%, 에포에틴 알파 치료군이 31.2%로 집계됐다.
가장 흔하게 보고된 이상반응은 설사, 피로, 고혈압, 말초부종, 오심, 호흡곤란이었다.
COMMANDS 연구 결과는 지난 6월 미국임상종양학회(ASCO) 연례 학술대회 및 유럽혈액학회(EHA) 학술대회에서 소개됐고 란셋(The Lancet)에 게재됐다.
BMS에 의하면 레블로질은 골수형성이상증후군 관련 빈혈에 대해 적혈구생성자극제 대비 우수성이 입증된 최초이자 유일한 치료제다.
미국 텍사스대학교 MD앤더슨암센터의 기예르모 가르시아-마네로 박사는 “저위험 골수형성이상증후군 환자의 경우 적혈구생성자극제를 포함한 현재 표준 치료가 빈혈 조절에 제한적인 혜택만을 제공하고 있고 환자 3명 중 1명만이 6~18개월 동안 반응을 보인다”고 설명했다.
그러면서 “COMMANDS 연구 결과에 따르면 레블로질로 치료받은 환자들 중 최소 12주 동안 수혈 비의존을 달성하고 동시에 헤모글로빈이 증가한 환자 비율은 에포에틴 알파 치료군 대비 거의 두 배인 것으로 나타났다”며 “오늘 승인은 저위험 골수형성이상증후군 환자에게 중요한 진전을 의미한다”고 말했다.
브리스톨마이어스스퀴브 미국혈액학ㆍ세포치료제 제너럴매니저 웬디 쇼트-바티 수석부사장은 “오늘 레블로질 확대 승인은 보다 편리하고 투여 빈도를 줄인 지속적이고 더 효과적인 치료 옵션을 제공함으로써 빈혈이 있는 골수형성이상증후군 환자를 도우려는 노력에서 중요한 이정표”라고 말했다.
이어 “당사는 환자에게 상당한 부담을 주는 치료하기 어려운 질병을 해결하기 위해 최선을 다하고 있고 이 중요한 옵션을 치료 과정에서 조기에 제공할 수 있길 기대한다”고 밝혔다.
