[의약뉴스] 독일 제약회사 바이엘이 개발 중인 파킨슨병 세포치료제가 임상 1상 시험에서 환자들의 증상을 개선시킨 것으로 나타났다.
바이엘과 바이엘의 자회사인 블루록 테라퓨틱스(BlueRock Therapeutics)는 파킨슨병을 치료하기 위한 줄기세포 유래 치료제 벰다네프로셀(bemdaneprocel, BRT-DA01)의 임상 1상 시험에서 나온 긍정적인 데이터에 대한 세부 내용을 공개했다.
이 데이터는 덴마크 코펜하겐에서 열린 국제파킨슨병운동장애학회(International Congress of Parkinson's Disease and Movement Disorders)에서 발표됐다.
시험 결과 저용량 및 고용량 코호트의 참가자 12명에서 벰다네프로셀의 안전성과 내약성이 입증돼 1차 목표가 달성됐고 1년 동안 벰다네프로셀과 관련된 중대한 이상반응은 없었다.
벰다네프로셀과 관련 없는 중대한 이상반응으로는 수술 절차로 인한 발작 1건, COVID 사례 1건이 보고됐다. 두 사건 모두 후유증 없이 해결됐다.
또한 18F-DOPA PET 영상 스캔 결과 저용량 및 고용량 코호트 모두에서 세포 생존 및 생착 증거가 확인됐다. 18F-DOPA PET 영상은 파킨슨병에서 도파민성 활성을 시각화하고 평가하는데 사용되는 신경방사선학적 기법이다.
임상시험의 2차 탐색적 임상 평가변수는 파킨슨병의 운동 증상 중증도를 평가하는데 사용되는 도구인 하우저 일지와 MDS-UPDRS 파트 III(MDS-Unified Parkinson’s Disease Rating Scale Part III)로 평가됐다. 평가 결과 두 코호트 모두 개선됐고 고용량 코호트는 더 크게 개선된 것으로 관찰됐다.
파킨슨병 증상이 잘 조절된 ON 상태와 약효가 소실돼 증상이 악화되는 OFF 상태로 환자를 분류하는 하우저 일지를 사용했을 때 고용량 코호트 참가자들은 1년 이후 문제가 되는 이상운동증 없이 ON 상태에 있는 시간이 베이스라인 대비 2.16시간 개선됐다. 반대로 OFF 상태 시간은 1년 후 1.91시간 감소했다.
저용량 코호트 참가자들은 문제가 되는 이상운동증 없이 ON 상태 시간이 0.72시간 개선됐고 OFF 상태 시간은 0.75시간 감소했다.
고용량 코호트에서 MDS-UPDRS 파트 3을 사용해 OFF 상태에 대한 벰다네프로셀의 효과를 1년 동안 평가한 결과 베이스라인 대비 13점 감소한 것으로 분석됐다. 저용량 코호트는 7.6점 감소했다.
바이엘과 블루록은 이러한 결과를 바탕으로 내년 상반기에 환자 등록이 시작될 것으로 예상되는 임상 2상 시험을 실시할 계획이다.
미국 캘리포니아대학교 어바인의과대학 신경과 클레어 헨치클리프 박사는 “이 임상 1상 개방표지 연구 데이터는 매우 고무적이다. 소규모 개방표지 연구이기는 하지만 안전성과 내약성에 대한 1차 목표를 달성하고 임상 결과에서 초기 개선이 나타난 점은 큰 진전을 의미한다. 이제 이러한 경향이 계속돼 통제된 임상시험에서 파킨슨병 환자에게 의미 있는 혜택으로 이어지길 바란다”고 말했다.
바이엘의 크리스찬 롬멜 제약사업부 집행위원회 이사 및 연구개발부 총괄은 “파킨슨병을 앓는 수많은 사람을 위한 표준 치료는 지난 수십 년 동안 미미하게 개선됐을 뿐이며 인구 고령화로 인해 기존 미충족 수요가 더욱 높아질 것으로 예상되고 있다”고 설명했다.
그러면서 “이번 임상 1상 시험의 긍정적인 결과는 분명한 진전이며 환자들에게 새로운 치료 옵션을 제공하는데 한 걸음 더 다가설 수 있도록 한다”고 강조했다.
